血液科淀粉样变性最新治疗方法

A. 淀粉样变性

淀粉样变性 amyloidosis 由于蛋白代谢障碍出现一种生理上不存在的均质性蛋白性物质（淀粉样物质amyloid）的疾病。淀粉样物质有的出现于局部，但更多的是系统地出现于全身各种器官，特别是存在于脾脏、肝脏、肾脏等处的间质中，细胞虽因此受压而萎缩，但并不出现细胞侵润。 也称为淀粉样变。是指淀粉样物质在某些器官的网状纤维、血管壁或组织间沉着的一种病理过程。淀粉样物质为一种结合黏多糖的蛋白质，遇碘时被染成赤褐色，再加以硫酸则呈蓝色，与淀粉遇碘时的反应相似，故称之为淀粉样物质。淀粉样物质常沉积于小血管的基底膜下和细胞之间，或沿网状纤维支架分布，所以，也称做淀粉样浸润。在H·E染色切片中为淡红色均质状，电镜下则为纤细的丝状（直径10～15nm），长度不定，相互交织排列形成海绵状的支架结构。 淀粉样变性 为大量的各种可溶性纤维可溶性蛋白(淀粉样)在组织而损伤正常的组织功能. 病因学,病理生理学和分类 淀粉样的产物和它在组织中沉积的原因尚不清楚,在不同的淀粉样变性生化类型中,病因学机制可能会不同,例如,继发性淀粉样变性为蛋白前体的代谢障碍(急性期反应物血浆淀粉样A),而遗传性的淀粉样变性会出现不同的蛋白,在原发性淀粉样变性中,骨髓细胞的单克隆群会产生能形成淀粉样变性的片段或整个长链,在光学显微镜下,淀粉样是同源性,高亲和性,在固定的组织中和刚果红染料有亲和的物质,在电子显微镜下,它由100Å(10nm)线型无支纤维组成,在X线衍射下,它是交叉的β线. 根据生化分型,淀粉样变性可分为三种主要类型和几种非常见形式,Ⅰ型N-段序列和免疫球蛋白轻链的部分区域同源称为AL,存在于原发性淀粉样变性中,亦和多发性骨髓瘤的淀粉样变性有关.Ⅱ型和称为AA蛋白的非免疫性球蛋白有相同的N-末端序列,存在于继发性淀粉样变性病人中.Ⅲ型和家族性淀粉样多发神经病有关,通常为转甲状腺蛋白(前清蛋白)的单个氨基酸置换产物.另外的遗传性淀粉样变性在一些家族中由突变的凝浊溶素组成.在另外的家族中由突变的载脂蛋白A-I组成.在遗传性脑动脉淀粉样变性中由其他突变蛋白组成.在和慢性血透有关的淀粉样变性中,淀粉样蛋白由B2微球蛋白组成,和皮肤老化及内分泌器官有关的淀粉样变性代表淀粉样变性的其他形式.在老年痴呆症中发现有组织病理损伤作用的淀粉样物质由β-蛋白构成.对不同形式的化学分析会出现更多的精确分类.一种称为AP(或血清AP)的特殊蛋白和淀粉样变性的所有形式有关,是诊断试验的基础. 现已普遍认识到三种主要的系统性临床形式,当淀粉样变性和疾病无关时被称为原发性或突发性(AL形),当和慢性疾病有关时被称为继发性,获得性或反应性,这或为感染性(结核,支气管扩张,骨髓炎,麻风)或为炎性(类风湿性关节炎,肉芽回肠炎),淀粉样变性亦和多发性骨髓瘤,霍奇金病(AA),其他肿瘤及家族性地中海热有关.以家族形式出现的Ⅲ型和其他疾病无关. 在原发性淀粉样变性,心,肺,皮肤,舌,甲状腺和肠道常受累,在呼吸道和其他部位可发现局限化的肿块,实质性器官(肝,脾,肾)和心血管系统,特别是心脏常受累. 继发性淀粉样变性显示脾,肝,肾,肾上腺和淋巴结受累,尽管少有心脏受累的临床体征,但心血管系统常广泛受累,肾脏常有扩大,肝脾常肿大,质地变硬,呈橡皮样.由于正常的脾小体被白色的淀粉样变性所取代,脾增大,呈半透明状蜡样,称为"西米"脾. 遗传性淀粉样变性以周围感觉和运动神经(常是自主神经)和心血管及肾脏淀粉样变性为特征.常存在腕管综合征和玻璃体不正常. 和某些恶性疾病(如多发性骨髓瘤)有关的淀粉样变性与特发性的淀粉样变性分布一样；和另外一些恶性疾病有关的淀粉样病变(如甲状腺髓样瘤)仅和肿瘤或它的转移有关.成年期发作的糖尿病常在胰腺中发现有淀粉样变性. 症状和体征 症状和体征是非特异性的,由所受累的器官和系统所决定,常被原发疾病所掩盖,而原发疾病在淀粉样变性疑及前已致命,肾脏系统是表现最强烈的,早期仅有轻度的蛋白尿,可发展至全身水肿,低蛋白血症和大量的蛋白尿. 肝淀粉样变性有肝肿大但少有黄疸,有严重肝肿大(肝重量＞7kg).尽管磺溴酞钠排出增加(很少呈持久性)及碱性磷酸酶增加,肝功能常正常,偶有门脉高压存在,出现食管静脉曲张和腹水.皮损引起蜡状或半透明改变.小血管淀粉样变性引起紫癜. 心脏受累很常见,出现心脏扩大,难治性心衰及常见的心律失常.在几个有血缘的家系中发现心房停搏. GI淀粉样变性会引起食管动力异常,胃张力弛缓,大,小肠蠕动异常,吸收不良,出血或假性梗阻.舌肥大常见于原发性或骨髓瘤相关的淀粉样变性. 质地较硬,对称性,非触痛的如甲状腺桥本病或里德尔甲状腺病的甲状腺因甲状腺的淀粉样变性所致,在多发性骨髓瘤的罕见病例中,淀粉样变关节病和类风湿关节病相似,少有临床表现的周围性神经病并多有在家族性淀粉样变性及原发性或与骨髓瘤相关的淀粉样变性中常见.累及肺的淀粉样变性(多为AL淀粉样变性)以局限肺结节,气管支气管损伤或广泛的肺泡沉积为特征. 诊断 根据上述描述的症状,体征可以对淀粉样变性进行初诊,只有依靠活检才能确诊,皮下腹脂肪垫抽吸术和直肠粘膜活检是最常用的筛查方法,其他有用的活检部位是牙龈,皮肤,神经,肾和肝脏.用刚果红染色的组织在可极化显微镜下可观察到淀粉样变性的绿色双折射特征.用同位素标记血清AP的闪烁试验可以确诊淀粉样变性. 预后 继发性淀粉样变性的预后取决于原发疾病的治疗是否成功,所有类型的肾淀粉样变性预后皆较差,但如加强对症治疗(如治疗肾盂肾炎),病人会保持相对稳定,透析和肾移植会进一步改善预后.和多发性骨髓瘤相关的淀粉样变性预后最差,常在1岁内死亡.局限性淀粉样肿块可被切除不再复发,心肌淀粉样变性是死亡的最常见原因,主要因心律失常或难治性心衰而死亡.家族性淀粉样变性的预后因家系而异. 治疗 治疗首先是针对原发病而防止淀粉样变性产生,淀粉样变性本身是对症治疗,肾淀粉样变性的病人可进行肾移植,存活期较其他肾病长,但早期的死亡率较高,淀粉样变性最终会在供体肾内复发,但有些移植者可存活10年.原发性淀粉样变性的常用治疗计划包括强的松/美法仑或强的松/美法仑/秋水仙,正在进行临床试验以比较这些治疗计划.干细胞移植计划尚有争议.洋地黄可用于淀粉样心脏病可能出现心律失常的病人中,但需谨慎使用.心脏移植已取得成功,需严格选择病人.秋水仙用于防止家族性地中海热病人的急性发作,且显示经治疗后无新的淀粉样物质出现,淀粉样变性呈下降趋势.应用转变的转甲状腺素,肝移植切除突变蛋白的合成部位对遗传性淀粉样变性进行治疗已取得很好的疗效.

B. 淀粉样变怎么治疗好

淀粉样变性是由于多种原因造成的淀粉样物质在体内各个脏器细胞间的沉积，导致受累脏器功能逐渐丧失衰竭的一种临床综合征。它包括一组疾病，这种疾病首先是由德国学者在1838年发现，在1854年着名的病理学家将它称作为碘试验，或者碘-硫酸试验，发现它像淀粉呈紫蓝色而命名为淀粉样物。它的变性通常累及多器官，临床症状取决于所累及的器官和受累器官的损伤程度，主要有肾脏、心脏、肝脏、胃肠、舌、脾、神经系统、皮肤等等，临床分类有很多。对于它的治疗首先有特殊的治疗，有淀粉样蛋白的，尤其伴有多发骨髓瘤的患者，用消除克隆性浆细胞方法进行治疗，但是这种疾病无法治愈，淀粉样沉积也难以逆转。对淀粉样变性最成功的治疗，当属预防性地对家族性地中海热患者中使用秋水仙碱。另外，一般支持治疗发生肾病综合症应该限制钠摄入，必要时给予利尿剂，如果出现肾功能衰竭，可以透析治疗；限制钠的摄入和应用利尿剂对充血性心力衰竭也有用；弹性长袜或者紧身衣可能有助于纠正直立性低血压。总之，这种疾病治疗非常困难。

C. 淀粉样变 淀粉样变7年，怎么治疗如果可以去你院就诊。

请问大夫贵院接收患淀粉样变性病人吗
广州中医药大学第一附属医院血液病专科陈鹏：如果在北大医院难治，可见难度之大。淀粉样变是一种浆细胞病，与多发性骨髓瘤相类似。广州中医药大学第一附属医院血液病专科陈鹏所以，许多医学专家认为，治疗多形性骨髓瘤的方法，可以应用于淀粉样变的治疗。化疗和骨髓移植是常用方法，除此之外，骨髓瘤有效的方法（比如：沙利度胺、万珂）可以试用，特别是万珂，因为是一个新药，被赋予厚望，国内外均有用万珂治疗淀粉样变的成功例子，但是，数量不多，仍为探索阶段。但是，在没有其他方法的时候，也不失为一个选择。另外，亚砷酸是否能治疗淀粉样变，也值得一试。但是，需要说明的是，以上意见，均为不成熟意见，均有不成功、副作用超过预期的风险，选择这些方法，就必须甘愿冒这些风险。患者：病情描述（发病时间、主要症状、就诊医院等）：
患者男，54岁，以前身体良好，最近外出旅游回来双腿虚肿，原以为是肾病综合症，在北大医院查出是淀粉样变，选择的方案是化疗+自身骨髓移植。但是抽完干细胞后腹肿，腹痛厉害，还下了重病通知书，初步认为是炎症或肠梗，现在也没查出具体原因。这的大夫也不敢移植了，说养段时间再看，但家人怕耽误治疗。
不知道大夫有什么治疗方法没有？

D. 皮肤淀粉样变怎么治

淀粉样变是指淀粉样物质沉积于组织或器官导致的疾病，实际与淀粉无关。一般认为本病属于常染色体显性遗传，或与代谢障碍有关。因累及的器官不同，而分为系统性或皮肤淀粉样变，此两种类型有原发性及继发性之分。
根据皮损的不同，皮肤淀粉样变有分：苔藓样淀粉样变、斑状淀粉样变、混合型淀粉样变、结节状淀粉样变，还有皮肤异色病样淀粉样变等。

可以考虑去做个食物过敏检测（又称”食物不耐受检测”），很多大医院现在都有开设的．

据现在医学界的一个观点说，就是那些人们常吃的食物会引发一些人的慢性症状（譬如您的皮肤淀粉样变），还不容易找到原因．举个简单例子，牛奶对身体有好处吧？大多数人都这么认为的，可就是有些孩子喝了牛奶后过两天上吐下泻的，这就是对牛奶不耐受造成的．

在食物不耐受检测里，你会看到这些绝对意想不到的项目：西红柿、鸡蛋、大米、大豆、猪肉……这些都是我们最常见的食物，一般人谁也想不到它们能引发身体的疾病来，可就是它们，可能引发各种慢性疾病：口臭、哮喘、关节炎等等，其中就包括皮肤淀粉样变！！而且由于病因十分隐蔽，症状发作都有延迟（吃了食物后一两天甚至一两年才开始发作或显现），用一般的检测方法基本找不到原因。

做个检测是非常简单的，抽几毫升血就成，有四项、七项、十四项等组合。如果有查出重度不耐受的食物，治疗也是非常简单的，只要忌食一段时间就成，少则一周，多则半年，如果是由食物引起的,基本可以根治，不会再犯。具体治疗方案医生会给出建议。您不妨试试。

E. 32岁得了淀粉样变骨髓瘤

黄仲夏骨髓瘤病友骨髓瘤病友
骨髓瘤病友
介绍一种比骨髓瘤更易误诊的疾病：淀粉样变性
北京朝阳医院西院血液科 黄仲夏
我们以前已经介绍过多发性骨髓瘤（MM），它是一种较易误诊的恶性浆细胞肿瘤，误诊率高达40%以上，但随着反应停、万珂和雷那度胺等新药的应用，患者的生存期已明显延长。
最近，我们病房连续收治了三四例从全国各地来的患者，当地医院怀疑患者得了淀粉样变性，转来我院确诊并治疗。
那么，什么是淀粉样变性呢？
淀粉样变性是一种比较少见的全身系统性疾病，误诊率高达70％左右。常累及患者肾脏、心脏、肝、胃肠道、肺、骨骼、骨髓、免疫系统、中枢或周围神经及软组织（包括舌、皮下脂肪）等多个脏器，严重者出现尿毒症、心功能衰竭或猝死。
淀粉样变性的发生是机体内一种淀粉样纤维蛋白沉积物引起的，这种沉积物经特殊的染色——刚果红染色阳性。这种淀粉样物质可以是免疫球蛋白轻链、转甲状腺素、纤维蛋白原A、载脂蛋白A等蛋白物质组成。故淀粉样变性可以由骨髓瘤等恶性浆细胞病引起（与骨髓瘤伴发），也可以由甲状腺疾病或自身免疫系统疾病引起。
60％的淀粉样变性患者确诊时年龄50～70岁，诊断系统性淀粉样变应有2个或以上脏器受累的证据，诊断主要依赖骨髓、肾脏、腹壁脂肪、舌等受累组织病理学检查：淀粉样蛋白质刚果红染色阳性：普通光学显微镜下呈无定形的均匀的嗜伊红着色；偏振显微镜下呈特异的苹果绿色荧光双折射。
淀粉样变性器官受累的诊断标准（如下表）
肾脏
24小时尿蛋白>0.5g，且主要为白蛋白心脏超声：平均室壁厚度>12 mm ，排除其他病因肝脏总长度>15 cm（无心衰）或碱性磷酸酶>1.5倍正常高限神经系统
周围神经病变：对称性下肢感觉、运动神经病变
自主神经病变：胃排空紊乱，假性梗阻，排泄失调（排除直接由胃肠道淀粉样变所导致）胃肠道有症状并经直接活检证实肺
有症状并经直接活检证实
影像学检查显示典型的弥漫性肺间质病变软组织巨舌；关节病；跛行（由血管淀粉样变引起）；由活检证实的肌病或假性肥大；腕管综合征
淀粉样变性的治疗主要采取与多发性骨髓瘤类似的化疗方案治疗，较有效的药物有万珂、马法兰、糖皮质激素（包括地塞米松和强的松等）等药物组成的化疗方案化疗，符合标准的患者也可采取干细胞移植治疗。
但与骨髓瘤不同的是，抗骨髓瘤治疗有效的患者大部分2个疗程开始显现出疗效，而淀粉样变性的患者治疗的显效时间可能需要更长时间，需要4个疗程或更多疗程。在脏器功能改善方面，可能蛋白尿或肾功能的改善会较早出现。心脏受累的患者面临的风险更大，治疗比较困难。

F. 淀粉样变如何治疗

诊断依据

1.青壮年发病，典型皮损及好发部位；2.组织病理检查：淀粉样蛋白主要沉积在真皮乳头层，HE染色为淡红色不均匀不定形物质。

治疗原则

1.无特效疗法，可外用激素软膏、水杨酸软膏、硫磺软膏等，并加予封包；2.小片皮损内可注射皮质类固醇如去炎松；3.口服抗组胺类药物或普鲁卡因封闭疗法，减轻痒感。

用药原则

本病治疗无特效药物，常用激素类药物外用和口服减轻症状。

G. 淀粉样变性，怎样治疗，能治好吗

淀粉样变性(Amyloidosis)是一组蛋白质以异常的纤维结构 沉积于细胞之间，造成组织器官结构与功能改变引起相应临床表现的异质性疾病。因此类纤 维接触碘与硫酸时出现与淀粉相似的反应，故命名为“淀粉样变性”并沿用至今。淀粉样变 性可以是遗传性的，也可以是获得性的；沉积可以是局部的，也可以是全身性的；病程可呈 良性经过，亦可呈恶性经过。

1 淀粉样物质的构成及发病机理

淀粉样物质肉眼为粉红或灰白色石腊样，普通光镜下呈纤细、不分枝、僵直的纤维， 不同类型的淀粉样物质蛋白纤维的生化成分、肽亚单位及其来源各不相同，但均具有一个几 乎相同的核心结构-β平面(β-sheet)。淀粉样物质主要由三种成分构成：①淀粉样蛋白 纤维：淀粉样蛋白纤维为其相应前体蛋白部分水解断裂的片段，不同类型的淀粉样变性有各 自不同的前体蛋白，已知数10种前体蛋白与淀粉样变性有关，是淀粉样变性生化分类的基础 ，前体蛋白结构是淀粉样变性发生的重要因素。②氨基葡萄糖(glycosam-inoglycan GAG): GAG以非共价键方式与淀粉样蛋白纤维结合，有促进蛋白纤维形成的作用。③P物质：源于血 清淀粉样P物质(serum amyloid Pcomponent SAP)是一种高度稳定的、耐蛋白酶的糖蛋白， 以钙依赖的方式与淀粉样物质结合，有助于体内淀粉样物质的稳定。部分免疫细胞与细胞因 子参与获得性淀粉变性的发生。已经证实，可持续产生λ或κ轻链的浆细胞单克隆亚群参考 与轻链型淀粉样变性的发病；巨噬细胞以一种不正常的方式裂解某类免疫球蛋白，促使轻链 性淀粉样变性的发生；白细胞介素-Ⅰ(IL-1)促使肝脏SAA(血清淀粉样A蛋白serum amyloi d apolipoprotein SAA)的合成，参与反应性淀粉样变性的发生；淀粉样变性促进因子(amyl oid enhancing factor AEF)参与前体蛋白的水解断裂及其片段的沉积，在一定程度上决定 患者淀粉样变性的敏感性。迄今为止，淀粉样蛋白纤维的致病机理尚不完全清楚，研究表明 淀粉样蛋白纤维可以三种方式损伤组织器官：①以物理存在的方式导致正常组织结 构的破坏。②通过细胞毒作用破坏组织器官的结构与功能。③诱导细胞凋亡。

2 淀粉样变性的临床表现

淀粉样变性的临床表现呈多样化，因淀粉样变物质的沉积范围、程度及部位而异。全 身性淀粉样变性患者常见非特异性症状为：疲乏软弱(54%)，体重减轻(45%)，浮肿(41%)， 消化不良(33%)，全身各组织器官均可罹患淀粉样变性并可出现相应表现。①肾脏：肾脏损 害常为不可逆性，可表现为不同程度的蛋白尿、血尿，直至尿毒症。②肝脏：受累十分常见 ，常表现为肝脏肿大，肝功异常，淤胆少见。③心脏：淀粉样变以心脏受累为主，表现为限 制性心肌病、充血性心力衰竭和心律失常。④胃肠道：表现由淀粉样物质的直接沉积或相应 植物神经受累所致，可表现为功能障碍、溃疡、出血、腹泻或梗阻，巨舌有特征性但少 见。⑤神经系统：以外周神经(如腕管综合征)与植物神经功能障碍为主要表现。⑥皮肤粘膜 ：皮肤粘膜常受累及，但多无临床表现，轻度高出皮面的腊样丘疹或斑块较具特征性。⑦呼 吸系统：临床常无症状，少数可表现为上呼吸道梗阻性病变及肺间质改变。

3 淀粉样变性的分类

淀粉样变性的分类颇为复杂，按蛋白纤维前体的生化属性分类，可部分反应疾 病的本质，但可操作性差。综合疾病的获得方式、生化属性及临床特点的工作分类，具有较 大的应用价值。在工作分类中，获得性淀粉样变性占全部淀粉样变性90%以上。详见附表。

4 淀粉样变性的诊断

淀粉样变性临床表现多样，且多无特征性，有时为潜在疾病的部分表现，应提高警惕 ，怀疑此病时，应尽快予以检查。

4.1 组织学诊断 活体组织检查及特异性的组织染色是淀粉样变性诊断最重要的指标。组织切片刚果 红染色可见特征性的绿光双折射(偏光镜)或红绿双折射(交叉极化光镜)。目前广泛采用的组 织学检查是腹部皮下脂肪抽吸和直肠粘膜活检，皮肤与牙龈活检亦较常用，上述诊断阳性率 80%，重要受累器官(如心、肝、肾)的活检应慎用。淀粉样变性诊断确立后需行免疫组化检 查以明确淀粉样变性的生化类型。高锰酸钾清除刚果红染色的方法对AA型，AH型淀粉样变有 一定价值。

附表 淀粉样变性的工作分类

获得性淀粉样变性
1.轻链性淀粉样变性 (AL型)
2.反应性淀粉样变性 (AA型)
3.老年性淀粉样变性 (AS型)
4.透析相关性淀粉样变性 (AH型)
5.局限性淀粉样变性 (AE型)
6.其它
遗传性淀粉样变性
1.家族性多神经性淀粉样变性 (FAP型)
2.内脏性淀粉样变性 (Ostertag型)
3.遗传性脑出血与淀粉样变性 (Lcelandic型)
4.家族性地中海热 (Dutch型)
(FMF型)
5.其它

为染色体隐性遗传，余遗传性淀粉样变性

均为常染色体呈性遗传

4.2 SAP闪烁图 是目前唯一可对淀粉样变性进行全身系统监测的方法。当体内存在一定数量的淀粉 样物质时，放射标记的SAP能迅速的、特异性的定位于淀粉样物质的沉积部位，可对淀粉样 变性进行定性和定量诊断，其中AA型敏感性为100%，AL型敏感性为90%。借助SAP闪烁图可以 了解不同类型淀粉样变性的不同分布方式：沉积量与器官功能之间的关系；淀粉样变性的自 然转归及疗效判断。对组织学不能肯定的淀粉样变性具有诊断价值。组织学检查与SAP闪烁 图是二项互补的技术，SAP可提供无创、宏观的诊断，组织学对淀粉样变性的确诊及生化类 型的确定更加敏感精确。

4.3 其它检查 心脏淀粉样变性难以通过组织学与SAP闪烁图确定，联用心电图与双向超声心动图 具有较高的敏感性，其心电图常表现为胸导联低电压与病理性Q波，双向超声心动图呈现 弥散性高折射性颗粒亮点。淀粉样变性的诊断成立后，应积极查找其原发病；15% AL型患者 原发病不能通过骨髓、血及尿的细胞学与免疫学检查而确诊，可采用DNA印迹或PCR技术检查 其免疫球蛋白基因重排。当怀疑为遗传性淀粉样变性时，应查找其基因缺失或基因突变，证 实后行家系调查。极少数患者只能通过病灶中蛋白氨基酸序列分析尚可明确诊断。

5 淀粉样变性的治疗原则

迄今尚无特异性消退淀粉样物质沉积灶的方法，临床处理的重点是降低淀粉样前体蛋 白的供给，合理的治疗计划应包括以下4个方面：①控制原发病。②减少淀粉样蛋白纤维前 体的产生，如使用免疫抑制剂控制AA型淀粉样变性患者的急性期炎症反应，联合化疗抑制AL 型淀粉样变性抗体轻链的产生。原位肝移植减少遗传性淀粉样变性之蛋白纤维前体的生成， 终末期肾功衰患者尽早行肾移植，以利β2微球蛋白的清除。③促进淀粉样沉积灶的消退 ，目前尚无特效方法。④对症支持治疗：对症支持治疗可以推迟靶器官的功能衰竭，提高生 活质量，延长生存期；已经出现的器官功能衰竭如肾功衰、顽固性心衰行肾、心移植有一定 价值。有些淀粉样变性是可以预防的，如秋水仙碱预防FMF型淀粉样变性，早期肾移植预防H A型淀粉样变性。

6 常见淀粉样变性综合征的临床

6.1 全身性AL型淀粉样变性 AL型淀粉样变性的原发病中，80%为“良性”克隆性�球蛋白血症，10%为多发性骨 髓瘤，其余10%为恶性淋巴瘤与巨球蛋白血症，全身性AL型淀粉样变性临床表现复杂多变， 除脑以外所有器官均可受累，心、肾、外周神经受累最为常见，眶周血管性紫癜所致“黑眼 征”、巨舌征具有特异性。本型是最常见也是预后最差的淀粉样变性，平均存活期12～15个 月。由骨髓瘤所致，或出现心衰、肾衰、黄疸，或SAP闪烁图示淀粉样物质负荷过重均提示 预后不良，存活期＜6个月。AL型淀粉样变性的治疗侧重于抑制B细胞增殖，最佳方案为MP( 马法兰+强的松龙)，有效率50%，VAD(长春新碱+阿霉素+地塞米松)和大剂量马法兰+PBST(自 体外周血造血干细胞移植)有效率可达85%。新型蒽环类抗生素I-DOX可能更佳，干扰素仅对 骨髓瘤所致AL型淀粉样变性有效。

6.2 全身性反应性淀粉样变性 任何可造成持续炎性反应 的病理刺激均可合并AA型淀粉样变性。合并AA型淀粉样变性的疾病有：①风湿性疾病：含风 湿性关节炎，幼年型关节炎，银屑病及银屑病关节炎，Reiter′s综合征，成人Still′s病 ，白塞病，克隆病。②慢性感染：含麻风病，结核病，支气管扩张，褥疮，慢性肾盂肾 炎，骨髓炎，Whipple′s病。③肿瘤性疾病：含霍奇金淋巴瘤，肾肿瘤，肺、肠道及泌尿 生殖道肿瘤，基底细胞癌，毛细胞白血病。

AA型淀粉样变性沉积量与临床表现的严重程度不存在线性关系，肾脏受累最为常见，30%的 患者有肝、脾、肾上腺肿大。心脏、肠道亦常受累，但一般无症状体征。AA型淀粉样变预后 亦不乐观，5年、15年后存活率分别为50%，25%，多死于肾功衰。治疗上强调控制潜在疾病 。细胞毒药物如苯丁酸氮芥、环磷酰胺的使用对预后有明显改善。

6.3 老年性全身性淀粉样变性 25%以上的老年人存在由 野生型TTR(Transthyretin)所致的无症状性全身性淀粉样变性，一般勿需治疗。

6.4 透析相关性淀粉样变性 见于血液透析和腹膜透析的 肾功衰患者，淀粉样物质(β2微球蛋白)主要沉积于关节、关节周围组织和骨，导致关节 疼痛、腕管综合征、骨囊肿。肾移植是最重要的治疗，非甾体药物及肾上腺皮质激素可控制 大部分症状。

6.5 局限型淀粉样变性 局限性淀粉样变性多发生于皮肤 、呼吸道、生殖道，手术切除可治愈。

6.6 遗传性全身性淀粉样变性 遗传性全身性淀粉样变性 十分少见，但可以多种形式存在，由某些调控蛋白质生成的基因突变所致，多呈常染体显性 遗传，典型的疾病是家族性淀粉样变性并多发性神经病变(FAP)临床以进行性外周神经与植 物神经病变及不同程度的内脏淀粉样物质的沉积为特点。目前仍以对症支持治疗为主，1997 年以来4例按受肝移植，3例效果良好。邮政编码：湖北郧阳，442008

H. 淀粉样病变严重吗有哪些治疗方法

皮肤淀粉样变不易治疗。如果瘙痒特别严重，可以口服一些抗组胺药，如氯雷他定或盐酸非索非那定。也可以外用奥神、醋酸曲安奈德，治疗肾功能衰竭时，要先发现肾功能衰竭的具体原因，然后再治疗。必要时，我们可以通过透析和肾移植来缓解症状。

单纯治疗效果不好。如有结节，可采用手术或激光治疗。这些方法都能达到根治性愈合的目的，但为避免后期复发，还需定期检查。抗组胺药可口服。可采用高效皮质类固醇软膏包裹，小病灶可注射曲安奈德、尼龙等病灶，0.1%维甲酸乳膏外用，或水杨酸制剂或软膏，焦油和其他角质形成细胞以及角质形成细胞酊剂的促进剂。也可以使用液氮冷冻疗法。在肝移植TEM中，利用转化的转tyoxin去除突变蛋白的合成位点，成功地治疗了遗传性淀粉样变。