① 腺苷脱氨酶(ADA)基因缺陷症是一种免疫缺陷病.对患者采用基因治疗的方法是取出患者的白细胞,进行体外
A、患者体内导入了正常的ADA基因,患者的免疫能力增强,但是患者产生的生殖细胞的基因型没有改变,子女患病的概率不发生改变,A错误;
B、正常细胞的传代能力是有一定限度的,只有癌细胞才能无限传代,B错误;
C、ADA基因通过控制合成腺苷脱氨酶(ADA)的合成来影响免疫能力,C正确;
D、ADA基因缺陷症属于先天性免疫缺陷病,D错误.
故选:C.
② 基因疗法最早是怎么运用的
1990年9月14日,一名4岁的小女孩在美国马里兰州贝塞斯达市的美国国立卫生研究所的医疗中心接受基因疗法。这个4岁的孩子由于遗传基因有缺陷,以致自身不能生产腺苷脱氨酶,削弱了她对疾病的抵抗力。自从出生以来,她几乎每天都遭受疾病感染的折磨,只能生活在无菌的隔离帐内。
医生以滴注法将一种含有这个女孩自己的白血球的灰色溶液输入她左臂的一条静脉血管中。这种白血球都已经过改造,她从遗传得来的有缺陷的基因已经被健康的基因所替代。
整个滴注只花了28分钟,但这一过程却标志了人类医学史上一个具有深远影响的“基因疗法”在人体上的实验已经开始。这个小女孩成为世界上第一个接受这种实验性基因疗法的病人。
输液以后所作的试验表明,她已经首次能产生数量可以观测到的腺苷脱氨酶。基因疗法后,她只患过一次伤风,身体已得到很大改善,甚至能够离开家去溜冰。她终于可以生活在自然环境里了。医生说,这种疗法几乎没有显示出什么副作用。
基因疗法的应用,被美联社评选为1991年10项最大的科学成就之一。
③ 运用基因疗法可以治疗哪类病
利用健康的基因来填补或替代基因疾病中某些缺失或病变的基因。从患者身上取出一些细胞,然后利用对人体无害的逆转录病毒当载体,把正常的基因嫁接到病毒上,再用这些病毒去感染取出的人体细胞,让它们把正常基因插进细胞的染色体中,使人体细胞获得正常的基因,以取代异常基因。
美国医学家安德森等人于1990年9月14日,对一例患有腺苷脱氨酶缺乏症(ADA缺乏症,自身不能生产ADA)的4岁女孩进行基因治疗,是世界上第一个基因治疗的成功范例。
④ 基因治疗是将正常基因的功能替换原基因的功能吗 那么正常基因的功能会与原基因的功能发生冲突吗
利用分子生物学方法将目的基因导入患者体内,使之表达目的基因产物,从而使疾病得到治疗。基因治疗不替换也不可能替换原来基因的,只是导入本该表达而未表达或错误表达的基因。打比方说:患病者的胰岛细胞B细胞出现突变,胰岛素表达量或者表达产生不了胰岛素那么,通过向非正常B细胞导入表达胰岛素的正常基因片段便可对疾病进行治疗。这个导入的正常基因功能一般不会和原基因发生冲突。
⑤ 1990年对一位因缺乏腺苷脱氨酶基因,而患先天性体液免疫缺陷病的美国女孩进行基因治疗.其方法是首先将患
(1)温度、培养液pH、无菌环境 动物血清、氨基酸、葡萄糖、无机盐、水、维生素 (2)运载体 腺苷脱氨酶基因 患者白细胞 (3)腺苷脱氨酶 转录、翻译 (4)①.用“霰弹射击法”获得目的基因,用限制酶切割含有该基因DNA,然后筛选出目的基因; ②.用“逆转录法”获得目的基因,这是在有该基因的信使RNA的条件下经过逆转录酶的作用而得到目的基因; ③.用“化学合成法”获得目的基因,这是在分析腺苷脱氨酶的氨基酸序列后推测基因的核苷酸序列,然后人工合成 |
⑥ 基因治疗在SCID中的应用
1990年,美国首开基因疗法之先河,批准了该治疗方案在一名
4岁的腺苷脱氨酶(ADA)缺乏症患者身上的应用。科学家通过基因工程技术,从患儿身上提取了T淋巴细胞,再把校正后的ADA基因植入细胞中,最后注入患儿的血液。经过18个月的治疗,该儿童的免疫力大大提高,在水痘流行期也安然无恙。由此,很多科学家自信地宣布,基因疗法将带来一场医学革命,它能让现在所谓的绝症不再是绝症.重症联合免疫缺陷(SCID)该病是由于腺苷脱氨酶ADA缺陷所致。ADA活性缺陷性疾病为常染色体隐性遗传病。虽然ADA编码基因也发现有缺失突变,但大部分为碱基置换突变。ADA酶为一种能将腺苷脱氨基变为肌苷的酶。该基因突变导致ADA活性及稳定性均降低。ADA活性降低使腺苷水平升高,反过来又促进脱氧腺苷及dATP水平升高。dATP升高具有毒性,尤其对淋巴细胞。 这是因为核糖核苷酸二磷酸还原酶的功能是催化DNA合成原料4种脱氧核苷酸的的合成。而dATP是此酶的抑制剂,dATP含量增加将抑制免疫细胞中DNA的合成,做成免疫细胞发育失常。所以正常情况下淋巴细胞具有高活性的ADA,以免受损。ADA活性下降将使细胞损伤或死亡,致细胞体液免疫缺陷。
SCID为人类第一种应用体细胞基因治疗技术对之进行治疗的疾病,以至于很多SCID患者,成为体外基因治疗典范。
⑦ 基因治疗是治疗遗传病的有效手段.重症综合性免疫缺乏症(SCID)是一种严重致死性隐性遗传病,患者的腺苷
(1)T细胞参与人体内的细胞免疫和大部分体液免疫,患者的腺苷脱氨酶缺乏导致T细胞受损,导致患者的细胞免疫和大部分体液免疫丧失.
(2)过程①是将目的基因导入受体细胞中,该过程中目的基因常用的运载体是质粒,将正常ADA基因导入受体菌时需要限制酶将目的基因和质粒切割开,并用DNA连接酶进行连接.
(3)造血干细胞在胸腺中能增殖分化形成T细胞,受体细胞可选造血干细胞.
(4)检测导入的目的基因是否成功表达,可用抗原-抗体杂交检测,既检测是否合成腺苷脱氨酶.
故答案为:
(1)T淋巴细胞受损,患者失去全部的细胞免疫和绝大部分的体液免疫
(2)质粒 限制酶和DNA连接酶
(3)造血干细胞能增殖分化产生T淋巴细胞
(4)患者是否能合成腺苷脱氨酶