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罕见病研究用什么方法

发布时间:2024-05-30 14:03:31

1. 数据分析方面队列研究常用的效应的估计参数有

数据分析方面队列研究常激亮用的效应的估计参数有:
1、队列坦兆研究定义、选择暴露及未暴露于某因素的两类人群进行追踪观察,比较两者发病的差异,从而判定暴露因素与发病有无关联及关联程度的一种调查研究方法。2、目的和应用范围、3、专业术语明信宽(暴露、队列、危险因素)4、队列研究的特点、属于观察法,根据暴露自然存在的状态分组、——暴露不是人为施加的,人为施加的是实验性流行病学、从因到果的研究,可确定因果联系、设立对照,暴露组和对照组、可计算研究人群的发病率、研究对象由可能患所研究疾病的个体组成、尤其适合于暴露率低的危险因素与疾病关系的研究、——对比,病例对照研究尤其适合于罕见病的研究、观察时间一般较长、队列研究的类型、根据人群进入队列的时间=固定队列、流动队列根据人群资料收集的时序关系=历史性队列研究、双向性队列研究、前瞻性队列研究。

2. 比较历史回顾性队列研究与病例对照研究的相同点和不同点,并进行列举有没有比较准确且全面一些的回答.

两种方法各有其优点与缺点,适用于不同情况,可以从以下几方面进行比较:
1.观察人数与完成时间病例对照研究需要观察的人数较少,调查完成后现场工作也就完成了,不需随访。因此比队列研究经济得多。如拟用队列法研究罕见病,则主要力量几乎都花在对没有患病的人的随访上了。假定拟研究在受孕前后母亲用雌激素会不会使子女中发生先天性心脏病的危险度增高。假定在未暴露的妇女中每1000个生产中有8个患先天性心脏病,则为了查出可能高出1倍的危险度(RR=2),队列研究需要观察3889个暴露组妇女和3889个未暴露组妇女的妊娠结果[用公式(附式5-18),设α=0.05(双侧),β=.10,p0=0.008,p1=0.016,得N≈3889,读者可验算]。但如用病例对照法,设暴露妇女之比例为0.30,则用公式(附式5-14)或其简化式估计所需样本含量,在同样条件下(α=0.05,β=.10,RR=2),仅需病例与对照各188例,可见在这个例子队列法所需样本含量是病例对照法的约20倍。
主要因为这个问题,尽管队列研究有两种种优点,但在癌症(属于罕见病,发病率一般在十万分之几至万分之几)流行病学的病因研究中迄今仍主要采用病例对照法。
2.研究因子的数目病例对照研究在一个研究中可同时调查多个因子与一种疾病的关系。当一种病的病因不明,需探索多种可能因子的作用时较合适,即既可用于验证某一特定假设,也可用于产生假设。队列研究则可同时调查一个因子与多种疾病的关系。对于一种危险作用广泛的因子,只有通过前瞻性队列研究才能全面揭露其效应,特别是长期健康效应。
3.发生偏倚的可能性
⑴选择偏倚:病倒对照研究发生选择偏倚的可能较大,以医院病人为对象时尤易发生。但队列研究也有可能发生选择偏倚,例如志愿参加、已患但潜隐的疾病而在开始研究时未被察觉,回顾性队列研究的一些对象的记录缺失或不完整等,都是偏倚的来源。
⑵信息偏倚:病例对照法需要被调查者回忆过去对若干因素的暴露史,出现回忆偏倚的可能较大;队列法关于暴露与结局的信息不依赖回忆,客观性较强。队列研究因随访时间较长,可能出现失访偏倚:暴露组与未暴露组的失访率可能不相同,失访者与未访者的结局发生率又可能不相同,都可能是偏倚来源。
4.率与联系指标病例对照研究一般不知道总人口中的病例数和未病者人数,所以不能计算发病率、死亡率、RR和超额危险度。但可计算OR,在可以用对照组的暴露率估计人群暴露率时,也可计算PAR。病例对照研究虽可判断暴露与疾病之间是否存在有统计学上的联系,但不易作出有因果联系的结论。从前瞻性队列研究结果较易作出是否有因果联系的结论,其说服力仅次于实验研究结果。
总之,根据两种方法的优缺点,一般把病例对照研究用于筛选可疑病因,建立假设,作为病因研究的第一阶段,而把队列研究用于检验假设,作为第二阶段。这时已通过其他途径对病因和疾病的自然史有了足够的了解,否则很少有人会贸然进行队列研究,因为失败的代价过大。新近的趋势是主张在队列研究中嵌进一个病例对照研究,以兼取两者之长。但实际上仍须很大的规模,一般难以做到。
最后,用表4-15 概括三种主要流行病学方法的特点。
表4-15 三种流行病学研究方法的比较
方法学特点 前瞻性队列研究 病例对照研究 现况调查
样本组成 无病个体 病例与对照 暴露者、现患者或存活者
分组标准 暴露或未暴露 患病或未患病 前两者之一
时间顺序 前瞻性(从因到果) 回顾性(从果推因) 现况
比较内容 暴露者与未暴露者发病或死亡情况 病例与对照过去的暴露情况 暴露者的患病情况或患病者的暴露情况
率 发病率或死亡率 暴露百分比 现患率,暴露率
暴露与疾病联系指标 危险度,相对危险度,率差,PAR OR,PAR 相对危险度,率差;PAR
优点 暴露资料较正确;可计算发病率及危险度;可同时研究一种暴露与多种疾病的关系;用于检验假设 样本小,获结果快;费用低;无失访;可同时研究一种疾病与多种暴露的关系,筛选病因;可用于少见病研究 获结果迅速
缺点 需大样本和长期随访;费用高;失访问题多;不适用于少见病 样本代表性差,对照选择不易得当;回忆暴露史多偏倚;仅能算OR 因果关系不易确定;仅调查存活者,不适用于病程短和死亡快的病;少见病需调查很大样本,也不适用

3. 历史性队列研究与病例对照研究有何区别

看了楼上的回答,我自己的理解是:

历史性队列研究与病例对照研究最明显的不同在于对照组的划分。历史性队列研究先回顾样本人群有无暴露于某种因素,划分的依据是是否暴露于某种因素,而不是是否发病(对照组也可发病)。比方说研究一个100人的人群,里面有30个病人(结局已经出现),回顾人群的历史材料,100人里有60人暴露于某种因素,因此对照组就是40人(对照组中也可有病人)。
而病例对照研究对照组划分的依据是有无发病,而不是有无暴露于某种因素。比方说研究一个100人的人群,里面有30个病人,100人里有60人暴露于某种因素(暴露也可不发病),因此对照组就是70人(全无发病,但可有暴露)。
其他就是一些指标值以及分析方法的不同。

其实说白了,历史性队列研究就是用统计学的方法分析对比暴露组与非暴露组之间的发病率差异有无统计学意义;反之,病例对照研究就是用统计学的方法分析病例组与对照组之间的暴露率差异有无统计学意义。

4. 门诊有3例患有肺间质瘦已知该病是罕见病,且病因未明,若要探索病因,请问该用什么研究请说明理由。请

这个病就是肺纤维化,世界难题,西医最好只能用激素维持一下,效果不好不能治愈,自己感觉高手在民间不如多打听一下有没有好的民间偏方。原来看过有用冬虫夏草,人参,贝母等,做成胶囊。这个也只能维持根据环境维持年限不一样,7年就不错了。

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