遺傳病治療的主要方法

㈠ 目前常見的基因治療的方法有哪些

基因治療是指將人的正常基因或有治療作用的基因通過一定方式導入人體靶細胞以糾正基因的缺陷或者發揮治療作用，從而達到治療疾病目的的生物醫學新技術。基因是攜帶生物遺傳信息的基本功能單位，是位於染色體上的一段特定序列。將外源的基因導入生物細胞內必須藉助一定的技術方法或載體，目前基因轉移的方法分為生物學方法、物理方法和化學方法。腺病毒載體是目前基因治療最為常用的病毒載體之一。基因治療的靶細胞主要分為兩大類：體細胞和生殖細胞，目前開展的基因治療只限於體細胞。基因治療目前主要是治療那些對人類健康威脅嚴重的疾病，包括：遺傳病（如血友病、囊性纖維病、家庭性高膽固醇血症等）、惡性腫瘤、心血管疾病、感染性疾病（如艾滋病、類風濕等）。
基因治療是將人的正常基因或有治療作用的基因通過一定方式導入人體靶細胞以糾正基因的缺陷或者發揮治療作用，從而達到治療疾病目的的生物醫學高技術。基因治療與常規治療方法不同：一般意義上疾病的治療針對的是因基因異常而導致的各種症狀，而基因治療針對的是疾病的根源--異常的基因本身。基因治療有二種形式：一是體細胞基因治療，正在廣泛使用；二是生殖細胞基因治療，因能引起遺傳改變而受到限制。
1．基因治療按基因操作方式分為兩類，一類為基因修正（gene correction）和基因置換（gene replacement），即將缺陷基因的異常序列進行矯正，對缺陷基因精確地原位修復，不涉及基因組的其他任何改變。通過同源重組（homologous recombination）即基因打靶（gene targetting）技術將外源正常的基因在特定的部位進行重組，從而使缺陷基因在原位特異性修復。另一類為基因增強（gene augmentation）和基因失活（gene inactivation），是不去除異常基因，而通過導入外源基因使其表達正常產物，從而補償缺陷基因等的功能；或特異封閉某些基因的翻譯或轉錄，以達到抑制某些異常基因表達。
按靶細胞類型又可分為生殖細胞（germ-line cell）基因治療和體細胞（somatic cell）基因治療。廣義的生殖細胞基因治療以精子，卵子和早期胚胎細胞作為治療對象。由於當前基因治療技術還不成熟，以及涉及一系列倫理學問題，生殖細胞基因治療仍屬禁區。在現有的條件下，基因治療僅限於體細胞

㈡ 基因病目前有哪些治療的手段

常見的基因遺傳性疾病一般有三種類型:單基因遺傳病、多基因遺傳病和染色體病。基因病目前有哪些治療的手段？

由於遺傳病的本質是基因異常,普通的醫療手段對絕大多數遺傳病還束手無策,因此通過替換或糾正缺陷基因,或者是通過調節基因表達的途徑,對遺傳病進行治療,這就是基因治療。1990年,美科學家率先採用這種方法,成功地完成了世界上第一例遺傳病的基因治療臨床試驗。

㈢ 人類常見遺傳病及其預防治療

1．常染色體顯性遺傳病：此類遺傳病目前己發現1827種，例如家族性高膽固醇血症、禿頂、多指(多趾)、多發性家族性結腸息肉症、軟骨發育不全症等等。其特點是：受顯性基因控制、容易發病，但由於致病基因少見(一般頻率為0.1—1％)，患者多為雜合體。這種病如被父母的任何一方患上，則子女均有可能發病，與性別無關。在系譜中，往往世代相傳，連續幾代發病，直到這個顯性基因無繼承者時才在家族中消失。

2．常染色體隱性遺傳病：這種病已發現1298種，一些代謝性疾病多屬此類，如白化症、苯丙酮尿症、半乳糖血症、類脂質沉積症、嬰兒黑蒙性白痴、高度近視等。其特點是：受隱性基因控制，不易發病，常呈隱而不顯的基因攜帶者。在系譜中，這種病一般不連續發病，是散發性的，多為隔代遺傳。

3．性連鎖遺傳病：一些遺傳病的致病基因位於性染色體上，在遺傳過程中同性別決定相聯系，這種遺傳病叫做性連鎖遺傳病或伴性遺傳病。根據致病基因特點及所在染色體的不同，又可將它分為三種：①Y染色體連鎖遺傳病，如外耳邊多毛症等，屬全男性遺傳；②X染色體連鎖顯性遺傳病。這類遺傳病只發現10多種，如抗維生素D佝僂病等。其特點是：女性患者多於男性患者。在女性患者的後代中，子女各有1/2的發病幾率，男性患者的後代中，女兒都發病，兒子都正常。③X染色體連鎖隱性遺傳病。此病已發現250多種，如血友病，色盲等。其特點是：男性患者多於女性患者，男性的致病基因只能從母親傳來，並且只能通過女兒傳給外孫，不存在男性到男性的傳遞。

遺傳病的防治

過去認為遺傳病是「不治之症」。由於醫學遺傳學的迅速發展，不僅揭示了許多遺傳疾病的發病機理，而且對遺傳病的防治也擬定了許多有效措施使遺傳病逐步變為「可治之症」。在防治遺傳病方面，目前提出了三個工程：環境工程、基因工程和優生工程。環境工程和基因工程對遺傳病的治療將起重大作用。優生工程對遺傳病的預防具有十分重要的意義。

(一)遺傳病的治療

1．環境工程療法

環境工程也叫優境學，就是採取一種措施，改善或改變致病的環境條件，醫治遺傳性疾病。例如，對苯丙酮尿病，只要在出生後幾周內採取限食療法，把供給病人的苯丙氨酸量減少到正常人的1/3，就可使血漿中的苯丙氨酸水平近於正常值。而對先天性免疫球蛋白血症患者，可注射免疫球蛋白制劑。此外，對於引起組織過度增生者，可進行手術切除以防止惡性病變。

2．基因工程療法

基因工程療法是企圖改變基因或其產物，根治遺傳性疾病。它包括酶的取代(如人造細胞)、誘導和抑制以及基因的轉化等，其最初設想(Tatum，1964)包括三個方面：一是控制突變過程；二是基因或類似物質的人工合成；三是將合成的基因完善地導入體內生活系統。近年提倡的基因療法，也就是利用外源的DNA或基因來改變人體細胞的遺傳性或矯正人體的一些遺傳缺陷。最近的研究，已從人工提取基因開始了「人工合成基因」、「人工擬病毒體」或「人工轉導病毒」的研究工作。但這些研究與實際應用還有一段距離，還有待深入研究。

(二)遺傳病的預防

目前，由於對遺傳病缺乏有效的根治方法，因而如何避免遺傳病嬰兒的出生，具有十分重要的意義。一般認為，預防遺傳病的方法有四種：(1)攜帶者的檢出；(2)避免近親婚配；(3)節制生育；(4)遺傳病產前診斷。

㈣ 患有先天性心臟病的19歲女人還能懷孕嗎 幾率是多少啊 會遺傳後代 還能活多少個青春啊 待解決

您好，先天性心臟病的19歲女人能不能懷孕，具體情況，具體分析，如果患者為單純的先心手術治療後或者缺損較小者，不需手術治療，常規檢查各項指征在正常范圍內，能夠耐受妊娠時身體各項負擔，可以在醫生的指導下懷孕，如果為復雜先心，病情嚴重的或者不能耐受手術的治療者，一般不建議懷孕，危及生命。先心病不屬於遺傳性疾病，但是有一定的家族發病趨勢，在懷孕期間，注意產檢。希望我的回答給您帶來幫助，祝您健康快樂。