最安全的基因治療方法

『壹』 基因受損怎麼治療基因的治療方法

基因治療是指將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償因基因缺陷和異常引起的疾病，以達到治療目的。也就是將外源基因通過基因轉移技術將其插入病人的適當的受體細胞中，使外源基因製造的產物能治療某種疾病。從廣義說，基因治療還可包括從DNA水平採取的治療某些疾病的措施和新技術。

基因治療方法
1．基因轉移方法
（1）特異正常基因的分離與克隆：應用重組DNA和分子克隆技術結合基因定位研究成果，已有不少基因並將會有更多人類基因被分離和克隆，這是基因治療的前提，在當代分子生物技術條件下，一般來說，只要有基因探針和准確的基因定位，任何基因都可被克隆。除此，現在既可人工合成DNA探針，還可用DNA合成儀在體外人工合成基因，這些都是在基因治療前，分離克隆特異基因的有利條件。
（2）外源基因的轉移：基因轉移是將外源基因導入細胞內，其轉移方法較多，常用的要有下列幾類：
1）化學法：將正常基因DNA（及其拷貝）與帶電荷物質和磷酸鈣、DEAE－葡萄糖或與若干脂類混合，形成沉澱的DNA微細顆粒，直接傾入培養基中與細胞接觸，由於鈣離子有促進DNA透過細胞有作用，某些化合物可擾亂細胞膜，故可將DNA輸入細胞內，並整合於受體細胞的基因組中，在適當的條件下，整合基因得以表達，細胞亦可傳代。這種方法簡單，但效率極低，一般1000－100000個細胞中只有一個細胞可結合導入的外源基因。要達到治療目的，就需要從病人獲得大量所需的受體細胞。當然，可以通過選擇培養的方法來提高轉化率。
2）物理法：包括電穿孔法和直接顯微注射法。
①電穿孔法：電穿孔法是將細胞置於高壓脈沖電場中，通過電擊使細胞產生可逆性的穿孔，周圍基質中的DNA可滲進細胞，但有時也會使細胞受到嚴重損傷。
②顯微注射法：顯微注射是在顯微鏡直視下，向細胞核內直接注射外源基因，這種方法應是有效的。但一次只能注射一個細胞，工作耗力費時。此法用於生殖細胞時，有效率可達10%。直接用於體細胞卻很困難。在動物實驗中，應用這種方法將目的基因注入生殖細胞，使之表達而傳代，這樣的動物就稱為轉基因動物，目前成功使用得較多的是轉基因小鼠，它可作為繁殖大量後代的疾病動物模型。
③脂質體法：脂質體法是應用人工脂質體包裝外源基因，再與靶細胞融合，或直接注入病灶組織，使之表達。
3）同源重組法：同源重組是將外源基因定位導入受體細胞的染色體上，在該座位因有同源序列，通過單一或雙交換，新基因片段替換有缺陷的片段，達到修正缺陷基因的目的。如在新基因片段旁組裝一Neo基因，則在同源重組後，因有Neo基因，可在含有新黴素的培養基中生長，從而使未插入新基因片段的細胞死亡。對於體細胞基因治療，體外培養細胞的時間不能過長，篩選量大，故在臨床上應用也受限制難以進行。今後如能改進技術，提高重組率，這種定點修正基因的方法仍是有前景的。
4）病毒介導基因轉移：前述的化學和物理方法都是通過傳染方式基因轉移。病毒介導基因轉移是通過轉換方式完成基因轉移，即以病毒為載體，將外源目的基因通過基因重組技術，將其組裝於病毒上，讓這種重組病毒去感染受體宿主細胞，這種病毒稱為病毒運載體。目前應用的有兩種病毒介導基因轉移方法。
①反轉錄病毒載體：反轉錄病毒雖是RNA病毒，但有反轉錄酶，可使RNA轉錄為DNA，再整合到宿主細胞基因組。反轉錄病毒載體有以下的優點首先是具有穿透細胞的能力，可使近100%的受體細胞被感染，轉化細胞效率高；其次，它能感染廣譜動物物種和細胞類型而無嚴格的組織特異性；再者隨機整俁的病毒可長期存留，一般無害於細胞，但也存在缺點：這種載體只能把其DNA整合到能旺盛分裂細胞的染色體，而不適合於那些不能正常分裂的細胞，如神經元。最嚴重的問題是由於病毒自身含有病毒蛋白及癌基因，就有使宿主細胞感染病毒和致癌的危險性。因此，人們有目的地將病毒基因及其癌基因除去，僅留它們的外殼蛋白，以保留其穿透細胞的功能，試圖避免上述缺點。這種改造後的病毒稱為缺陷型病毒。這樣的病毒中的反轉錄酶可將RNA轉化為DNA，有助於該DNA順利進入宿主細胞的基因組，而該病毒則死亡。由於病毒整合基因組是隨機的，所以還是可能激活細胞的原癌基因，以及因隨機插入發生插入突變。在反轉錄病毒載體中，最常用於人類的是莫洛尼鼠白血病病毒，其人工構建的結構。
②DNA病毒介導載體：DNA病毒包括腺病毒、SV40、牛乳頭瘤病毒、皰疹病毒等，一般認為這類病毒難於改造成缺陷型病毒。牛乳頭瘤病毒重組後，可不插入宿主染色體中引起插入突變，又可在宿主染色體外獨立復制，並表達出基因產物。有人發現，因缺少E1區而致復制缺陷的腺病毒，可在表達E1基因的細胞中繁殖。後來證明，載有外源DNA的復制缺陷腺病毒呈現相同繁殖的特點。1993年美法等國成功採用腺病毒載體進行心、腦、肺、肝內膽管和肌肉組織的體內基因轉移。它代表了基因治療的新方向。美國設計了一個新的腺病症載體，它是用一個化學連接器即賴氨酸鏈將DNA栓在病毒外殼上，這樣組成的運輸器，通過一個表面抗體而進入細胞核，使宿主基因與治療基因共同表達。這個新病毒載體稱為腺病毒多賴氨酸DNA復合體。採用復制缺陷的腺病毒進行基因治療有以下優點：
①該病毒可感染分裂和非分裂的細胞，並能得到大量基因產物，對神經細胞、心肌細胞等基因缺陷的糾正有特殊意義；
②病毒顆粒相對穩定，並易於純化和濃縮，且感染力不降低；
③可有效轉導多種靶細胞後而少游離於細胞基因組外，並持續表達；
④已用於基因治療的Ad5屬腺病毒C亞群，無致癌性。前述的新腺病毒載體還有一大優點是可以成功地運載48000bp的基因，而其它病毒只能運輸70 00bp的基因。這些優點顯示了腺病毒介導載體的廣闊應用前景。
2．選擇靶細胞的原則
這里所指的靶細胞是指接受轉移基因的體細胞。
選擇靶細胞的原則是：
①必須較堅固，足以耐受處理，並易於由人體分離又便於輸回體內；
②具有增殖優勢，生命周期長，能存活幾月至幾年，最後可延續至病人的整個生命期；
③易於受外源遺傳物質的轉化；
④在選用反轉錄病毒載體時，目的基因表達最好具有組織特異性的細胞。目前使用得較多的是骨髓幹細胞、皮膚成纖維細胞、肝細胞、血管內皮細胞和肌細胞等。許多遺傳病與造血細胞有關，故可用於如β地貧、嚴重復合免疫缺陷病等的基因治療。皮膚成纖維細胞易於移植和從體內分離，又可在培養中生長，並易存活，故有人用之於乙型血友病的基因治療。有不少遺傳病表現了肝細胞功能缺陷，因此，在家族性高膽固醇血症的治療中，有將低密度脂蛋白（LDL）受體基因轉移至肝細胞的嘗試。在動物實驗中已證明：β－半乳糖苷酶基因、ADA基因、小肌營養不良蛋白（minidystrophin）基因都已證明能在肌細胞中表達。
編輯本段基本程序
基因治療
(一)治療性基因的獲得 (二)基因載體的選擇 (三)靶細胞的選擇 (四)基因轉移方法 (五)轉導細胞的選擇鑒定 (六)回輸體內
編輯本段基本步驟
目的基因的轉移
基因治療
在基因治療中迄今所應用的目的基因轉移方法可分為兩大類：病毒方法和非病毒方法。基因轉移的病毒方法中，RNA和DNA病毒都可用為基因轉移的載體。常用的有反轉錄病毒載體和腺病毒載體。轉移的基本過程是將目的基因重組到病毒基因組中，然後把重組病毒感染宿主細胞，以使目的基因能整合到宿主基因組內。非病毒方法有磷酸鈣沉澱法、脂質體轉染法、顯微注射法等。 贊同
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我看也同意及支持這種療法，不知道你以前是否治療過嗎？如果治療過這種療法的，這也許你也還是用這種療法的因素治療，這就是要到有這方面的醫院治療才行啊，如果沒有這方面的醫院，不過，這你要趕緊快去找醫院治療先再說拉。但是，目前國內可能沒有這種醫院還不有及不成熟啊。
不過你這大腦受傷怎麼受傷及或者損傷的，目前損傷嚴重成度中不重，不管損傷嚴重情度中不重，還是趕緊送腦外科醫院先趕緊治療先吧，在這目前損傷嚴重損傷的話，這還是早到外科醫院治療或醫院治療先拉。這就是這樣先拉越快越好吧。快，快，快，吧。

『貳』 基因治療到底怎麼治

狹義的概念 指用具有正常功能的基因置換或增補患者體內有缺陷的基因，因而達到治療疾病的目的 廣義的概念 指把某些遺傳物質轉移到患者體內，使其在體內表達，最終達到治療某種疾病的方法。

遺傳病的基因治療(gene therapy)是指應用基因工程技術將正常基因引入患者細胞內，以糾正致病基因的缺陷而根治遺傳病。糾正的途徑既可以是原位修復有缺陷的基因，也可以是用有功能的正常基因轉入細胞基因組的某一部位，以替代缺陷基因來發揮作用。基因是攜帶生物遺傳信息的基本功能單位，是位於染色體上的一段特定序列。將外源的基因導入生物細胞內必須藉助一定的技術方法或載體，目前基因轉移的方法分為生物學方法、物理方法和化學方法。腺病毒載體是目前基因治療最為常用的病毒載體之一。基因治療目前主要是治療那些對人類健康威脅嚴重的疾病，包括：遺傳病（如血友病、囊性纖維病、家庭性高膽固醇血症等）、惡性腫瘤、心血管疾病、感染性疾病（如艾滋病、類風濕等）。 基因治療是將人的正常基因或有治療作用的基因通過一定方式導入人體靶細胞以糾正基因的缺陷或者發揮治療作用，從而達到治療疾病目的的生物醫學高技術。基因治療與常規治療方法不同：一般意義上疾病的治療針對的是因基因異常而導致的各種症狀，而基因治療針對的是疾病的根源--異常的基因本身。基因治療有二種形式：一是體細胞基因治療，正在廣泛使用；二是生殖細胞基因治療，因能引起遺傳改變而受到限制。 基因治療的靶細胞主要分為兩大類：體細胞和生殖細胞，目前開展的基因治療只限於體細胞。生殖細胞的基因治療是將正常基因直接引入生殖細胞，以糾正缺陷基因。這樣，不僅可使遺傳疾病在當代得到治療，而且還能將新基因傳給患者後代，使遺傳病得到根治。但生殖細胞的基因治療涉及問題較多，技術也較復雜，因此，目前更多地是採用體細胞基因治療。體細胞應該是在體內能保持相當長的壽命或者具有分裂能力的細胞，這樣才能使被轉入的基因能有效地、長期地發揮「治療」作用。因此幹細胞、前體細胞都是理想的轉基因治療靶細胞。以目前的觀點看，骨髓細胞是唯一滿足以上標準的靶細胞，而骨髓的抽取，體外培養、再植入等所涉及的技術都已成熟；另一方面，骨髓細胞還構成了許多組織細胞(如單核巨噬細胞)的前體。因此，不僅一些涉及血液系統的疾病如ADA缺乏症、珠蛋白生成障礙性貧血、鐮狀細胞貧血、CGD等以骨髓細胞作為靶細胞，而且一些非血液系統疾病如苯丙酮尿症、溶酶體儲積病等也都以此作為靶細胞。除了骨髓以外，肝細胞、神經細胞、內皮細胞、肌細胞也可作為靶細胞來研究或實施轉基因治療。

『叄』 基因治療有幾種途徑

基因治療是指將人的正常基因或有治療作用的基因通過一定方式導入人體靶細胞以糾正基因的缺陷或者發揮治療作用，從而達到治療疾病目的的生物醫學新技術。
基因治療有二種形式：一是體細胞基因治療，正在廣泛使用；二是生殖細胞基因治療，因能引起遺傳改變而受到限制。

『肆』 基因修復技術

人類細胞基因治療的臨床實驗已經開始。 進行基因治療必須具備下列條件：①選擇適當的疾病，並對其發病機理及相應基因的結構功能了解清楚；②糾正該病的基因已被克隆，並了解該基因表達與調控的機制與條件；③該基因具有適宜的受體細胞並能在體外有效表達；④具有安全有效的轉移載體和方法，以及可供利用的動物模型。已對若幹人類單基因遺傳病和腫瘤開展了臨床的基因治療。 1991年,我國科學家進行了世界上首例血友病B的基因治療臨床試驗,目前已有4名血友病患者接受了基因治療,治療後體內IX因子濃度上升,出血症狀減輕,取得了安全有效的治療效果。隨後,我國科學家利用胸腺激酶基因治療惡性腦膠質瘤基因治療方案獲准進入1期臨床試驗,初步的觀察表明,生存期超過1年以上者佔55%,其中 1例已超過三年半,至今仍未見腫瘤復發。此外,採用血管內皮生長因子基因治療外周梗塞性下肢血管病基因治療方案也已獲准進入臨床試驗。目前,我國已有6個基因治療方案進入或即將進入臨床試驗。 總的來看,我國基因治療產業比美國落後了約4年,正處於成長階段,絕大部分還處於實驗室研究階段,僅有大約5個項目通過審批進入特批臨床試驗或I、Ⅱ期臨床試驗。

『伍』 基因治療

法國男孩罹患白血病 試驗性基因治療暫停

一名法國男孩在接受試驗性基因治療後罹患白血病，而基因治療很可能是白血病發病的原因，這一事件的發生可能促使全球范圍內這類基因治療的暫停。

這名3歲的法國男孩正在接受化療，以殺死其體內開始迅速增殖的白細胞。而在這名男孩出生的時候，他恰恰缺乏這些血細胞。

從出生起，這名男孩患有重症聯合免疫缺陷病（severe combined immunodeficiency disease，SCID）。他體內缺乏抗感染所必需的白細胞，這類患兒通常在不到一歲的時候就已死去了。

當這例患兒2個月時，他被納入了一項試驗性基因治療研究。研究人員使用經過基因修飾的病毒，將患兒所缺乏的產生白細胞的基因拷貝導入其體內。這項由法國巴黎Necker醫院Fisher醫師牽頭的試驗性研究已經在過去的數年中取得了初步的成功。迄今已經有11例患兒接受了這種治療，所有患兒耐受良好，而且表現出具有正常免疫力的跡象。

Fisher說，這名法國男孩的問題出現在今年8月份。當時，常規檢驗顯示，他的白細胞計數高到了不正常的水平，第二次檢驗其白細胞計數升高更多。

通過分子試驗，研究小組發現，經過基因工程修飾的病毒在至少一個細胞的不適當位點導入了治療性基因：緊鄰於控制細胞分裂和繁殖的基因旁邊。這些病毒往往將所攜帶的基因在細胞的DNA內隨機導入。研究小組說，新導入的基因破壞了調控基因，使細胞開始不受控制地分裂。

此後，研究小組通知了法國政府，而且開始聯系其他所有接受治療的患兒的家庭。他們沒有出現相同的問題。研究人員於10月4日對外公布了這一事件。Fisher說，目前尚不確定此類事件是否再次發生。但是，作為防禦步驟，歐洲當局和美國食品與葯物管理局（FDA）將所有的類似試驗置於「臨床暫停」的狀態，這種狀態要求所有類似試驗不能再納入新的臨床病例。

從上個世紀80年代末期，分子水平的事故就已經被認為是一種理論上存在的危險。第一例試驗性基因治療於1990年9月在美國進行。從那時起，已有上千人接受了試驗性基因治療，而他們中的絕大多數病例使用的病毒載體，都是同這一事件中法國男孩使用的病毒載體相似的逆轉錄病毒載體。盡管科學家認為現在應該再次回顧這些資料，但是目前還沒有出現由專家認可的、與基因治療相關的癌症病例。

美國當局指出，暫停所有的與逆轉錄病毒載體相關的基因治療現在還為時尚早。他們只是將暫停試驗性基因治療的范圍局限在同時涉及逆轉錄病毒載體和針對免疫缺陷的基因治療領域。許多其他使用逆轉錄病毒導入基因的方法仍用於治療癌症。

Fisher說，他非常希望這種基因治療方法從總體而言利大於弊。除基因治療之外，治療SCID的另一種治療方法是近親的骨髓移植。除非骨髓移植非常匹配，否則手術的失敗率是25％。他強調說，這一失敗率比現在接受基因治療的11例患者的並發症發生率高2倍以上。

專家稱：基因治療利大於弊

美國FDA決定在10月10日召開緊急會議，以研究基因治療的安全性問題，基因領域的專家仍然指出，基因治療的好處遠遠大於其弊端，基因療法對目前無法治癒的疾病的治療提供了最大的希望。

針對這例患者在法國巴黎Necker Enfants Malade醫院接受試驗性基因治療時，由於基因載體的原因而罹患白血病事件，FDA已經決定停止美國境內所有類似試驗，盡管此類試驗只有3項。

專家指出，這一事件的發生與其他基因療法試驗沒有關聯。

美國紐約市Weill Cornell醫學院的神經外科醫師、不久將開始第一例帕金森病基因治療的Kaplitt說：「人們往往將基因治療歸於一類，但事實上，它們之間唯一的共同點是將基因注入體內。這就好像是在說，所有的葯物治療都是一樣的，僅僅因為你都要把葯片吞進肚子里。」

Kaplitt說，法國試驗性基因治療出現問題的原因在於治療所使用的基因載體。基因載體往往是一種病毒。但是，他強調說，不同的基因治療往往選用不同的載體，並不是所有的載體都存在這樣的危險。

早在90年代初即開始對人體使用載體的美國南加州大學基因實驗室的主任Anderson說，在不良反應被發現之前，基因載體已經使用了12年，而且已經對3000多例患者進行了治療。他說，此前已知載體病毒可能導入染色體並引起癌症的危險，而在該例法國試驗中的患者已經被告知了這種風險的存在，但是這種危險在此前從未真的出現。

Anderson說，因為這是一種已經被了解的危險，「它不會對基因領域產生很大的影響。」以接受基因治療後，於1999年死於一種罕見的代謝疾病的Jesse Gelsinger為例，Anderson說：「這是完全無法預料和無法解釋的，這對基因治療領域一定會有影響。」在Jesse Gelsinger病例中使用的載體與該法國試驗中使用的載體並不相同。

美國紐約Mount Sinai大學基因治療研究所所長、美國基因治療學會前主席Woo說：「在所有這些事件之中，大眾不應對基因治療的前景視而不見。」他說：「我們應該將這一負面事件同其他事件聯系起來，這些事件占據了報紙的頭版頭條，但事實上卻有上千例患者在接受基因治療，發生這種事件的可能性是很低的，不會高於正在研發中的葯物的不良反應發生率。」

他補充說：「並不是說這不是壞事，」整個科學界「正在試圖發現這種事件是如何發生的和如何在將來預防這種事件的發生」。因為對於患有重症聯合免疫缺陷病（SCID）的患者而言，這一治療方法具有「非常好的前景」。他說，這些患者如果不接受有效治療將無法生存，目前有11例SCID患者在接受基因治療，其中有10例患者已經治癒，現在正在過正常的生活。他說：「如果這不是醫學的奇跡的話，我不知道這是什麼。」

Kaplitt指出，他將用於治療帕金森病的載體——腺相關病毒（AAV）是被廣泛認為最安全的載體之一。Anderson同意AAV看起來是安全的，但是他強調這一觀點可能改變。他說：「直到出現一個嚴重的不良反應事件，AAV將一直被認為是一種最安全的病毒載體。」他強調，在法國試驗中使用的逆轉錄病毒載體在經過十幾年的使用後，才發現出現了不良反應。

Woo說：「若公眾期望一種新的治療手段是完全安全的，那麼未來將沒有任何新的醫療手段。」

Anderson呼籲繼續進行基因治療的研究：「我們必須清楚，如果這些事件阻礙了基因治療的進程，那才是最大的悲劇。」

『陸』 基因治療 方式

基因治療是指將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償因基因缺陷和異常引起的疾病，以達到治療目的。也就是將外源基因通過基因轉移技術將其插入病人的適當的受受體細胞中，使外源基因製造的產物能治療某種疾病。
基因治療主要分為兩類，一類為基因修正和基因置換，即將缺陷基因的異常序列進行矯正，對缺陷基因精確地原位修復，不涉及基因組的其他任何改變。通過同源重組，即基因打靶技術將外源正常的基因在特定的部位進行重組，從而使缺陷基因在原位特異性修復。另一類為基因增強和基因失活，是不去除異常基因，而通過導入外源基因使其表達正常產物，從而補償缺陷基因等的功能;或特異封閉某些基因的翻譯或轉錄，以達到抑制某些異常基因表達。
。。。。。
(一)基因矯正
糾正致病基因中的異常鹼基，而正常部分予以保留。
(二)基因置換
指用正常基因通過同源重組技術，原位替換致病基因，使細胞內的DNA 完全恢復正常狀態。
(三)基因增補
把正常基因導入體細胞，通過基因的非定點整合使其表達，以補償缺陷基因的功能，或使原有基因的功能得到增強，但致病基因本身並未除去
(四)基因失活
將特定的反義核酸(反義RNA、反義DNA)和核酶導入細胞，在轉錄和翻譯水平阻斷某些基因的異常表達，而實現治療的目的。
(五)「自殺基因」
在某些病毒或細菌中的某基因可產生一種酶，它可將原無細胞毒或低毒葯物前體轉化為細胞毒物質，將細胞本身殺死，此種基因稱為「自殺基因」。
(六)免疫基因治療
免疫基因治療是把產生抗病毒或腫瘤免疫力的對應與抗原決定族基因導入機體細胞，以達到治療目的。如細胞因子(cytokine)基因的導入和表達等。
(七)耐葯基因治療
耐葯基因治療是在腫瘤治療時，為提高機體耐受化療葯物的能力，把產生抗葯物毒性的基因導入人體細胞，以使機體耐受更大劑量的化療。如向骨髓幹細胞導入多葯抗性基因中的mdr-1。
。。。。。
(摘自：http://www.bio1000.com/reseach/biomedical/238005.html)

『柒』 遺傳病治療的主要手段有哪些

遺傳病有很多種，根據病因不同有不同的方法。常規的有手術治療，葯物治療，飲食治療等。手術治療：1,手術修復2，手術去除 3：組織器官移植

現在比較有前景的是基因治療，方法有：克隆正常基因，基因轉移方法和載體，靶細胞法。

『捌』 目前常見的基因治療的方法有哪些

基因治療是指將人的正常基因或有治療作用的基因通過一定方式導入人體靶細胞以糾正基因的缺陷或者發揮治療作用，從而達到治療疾病目的的生物醫學新技術。基因是攜帶生物遺傳信息的基本功能單位，是位於染色體上的一段特定序列。將外源的基因導入生物細胞內必須藉助一定的技術方法或載體，目前基因轉移的方法分為生物學方法、物理方法和化學方法。腺病毒載體是目前基因治療最為常用的病毒載體之一。基因治療的靶細胞主要分為兩大類：體細胞和生殖細胞，目前開展的基因治療只限於體細胞。基因治療目前主要是治療那些對人類健康威脅嚴重的疾病，包括：遺傳病（如血友病、囊性纖維病、家庭性高膽固醇血症等）、惡性腫瘤、心血管疾病、感染性疾病（如艾滋病、類風濕等）。
基因治療是將人的正常基因或有治療作用的基因通過一定方式導入人體靶細胞以糾正基因的缺陷或者發揮治療作用，從而達到治療疾病目的的生物醫學高技術。基因治療與常規治療方法不同：一般意義上疾病的治療針對的是因基因異常而導致的各種症狀，而基因治療針對的是疾病的根源--異常的基因本身。基因治療有二種形式：一是體細胞基因治療，正在廣泛使用；二是生殖細胞基因治療，因能引起遺傳改變而受到限制。
1．基因治療按基因操作方式分為兩類，一類為基因修正（gene correction）和基因置換（gene replacement），即將缺陷基因的異常序列進行矯正，對缺陷基因精確地原位修復，不涉及基因組的其他任何改變。通過同源重組（homologous recombination）即基因打靶（gene targetting）技術將外源正常的基因在特定的部位進行重組，從而使缺陷基因在原位特異性修復。另一類為基因增強（gene augmentation）和基因失活（gene inactivation），是不去除異常基因，而通過導入外源基因使其表達正常產物，從而補償缺陷基因等的功能；或特異封閉某些基因的翻譯或轉錄，以達到抑制某些異常基因表達。
按靶細胞類型又可分為生殖細胞（germ-line cell）基因治療和體細胞（somatic cell）基因治療。廣義的生殖細胞基因治療以精子，卵子和早期胚胎細胞作為治療對象。由於當前基因治療技術還不成熟，以及涉及一系列倫理學問題，生殖細胞基因治療仍屬禁區。在現有的條件下，基因治療僅限於體細胞

『玖』 腫瘤基因治療的主要途徑有哪些

基因治療是指將人的正常基因或有治療作用的基因通過一定方式導入人體靶細胞以糾正基因的缺陷或者發揮治療作用，從而達到治療疾病目的的生物醫學新技術。基因是攜帶生物遺傳信息的基本功能單位，是位於染色體上的一段特定序列。將外源的基因導入生物細胞內必須藉助一定的技術方法或載體，目前基因轉移的方法分為生物學方法、物理方法和化學方法。腺病毒載體是目前基因治療最為常用的病毒載體之一。基因治療的靶細胞主要分為兩大類：體細胞和生殖細胞，目前開展的基因治療只限於體細胞。基因治療目前主要是治療那些對人類健康威脅嚴重的疾病，包括：遺傳病（如血友病、囊性纖維病、家庭性高膽固醇血症等）、惡性腫瘤、心血管疾病、感染性疾病（如艾滋病、類風濕等）。 基因治療是將人的正常基因或有治療作用的基因通過一定方式導入人體靶細胞以糾正基因的缺陷或者發揮治療作用，從而達到治療疾病目的的生物醫學高技術。基因治療與常規治療方法不同：一般意義上疾病的治療針對的是因基因異常而導致的各種症狀，而基因治療針對的是疾病的根源--異常的基因本身。基因治療有二種形式：一是體細胞基因治療，正在廣泛使用；二是生殖細胞基因治療，因能引起遺傳改變而受到限制。 1．基因治療按基因操作方式分為兩類，一類為基因修正（gene correction）和基因置換（gene replacement），即將缺陷基因的異常序列進行矯正，對缺陷基因精確地原位修復，不涉及基因組的其他任何改變。通過同源重組（homologous recombination）即基因打靶（gene targetting）技術將外源正常的基因在特定的部位進行重組，從而使缺陷基因在原位特異性修復。另一類為基因增強（gene augmentation）和基因失活（gene inactivation），是不去除異常基因，而通過導入外源基因使其表達正常產物，從而補償缺陷基因等的功能；或特異封閉某些基因的翻譯或轉錄，以達到抑制某些異常基因表達。 按靶細胞類型又可分為生殖細胞（germ-line cell）基因治療和體細胞（somatic cell）基因治療。廣義的生殖細胞基因治療以精子，卵子和早期胚胎細胞作為治療對象。由於當前基因治療技術還不成熟，以及涉及一系列倫理學問題，生殖細胞基因治療仍屬禁區。在現有的條件下，基因治療僅限於體細胞

『拾』 基因病目前有哪些治療的手段

常見的基因遺傳性疾病一般有三種類型:單基因遺傳病、多基因遺傳病和染色體病。基因病目前有哪些治療的手段？

由於遺傳病的本質是基因異常,普通的醫療手段對絕大多數遺傳病還束手無策,因此通過替換或糾正缺陷基因,或者是通過調節基因表達的途徑,對遺傳病進行治療,這就是基因治療。1990年,美科學家率先採用這種方法,成功地完成了世界上第一例遺傳病的基因治療臨床試驗。