① 腺苷脫氨酶（ADA）基因缺陷症是一種免疫缺陷病．對患者採用基因治療的方法是取出患者的白細胞，進行體外
A、患者體內導入了正常的ADA基因，患者的免疫能力增強，但是患者產生的生殖細胞的基因型沒有改變，子女患病的概率不發生改變，A錯誤；
B、正常細胞的傳代能力是有一定限度的，只有癌細胞才能無限傳代，B錯誤；
C、ADA基因通過控制合成腺苷脫氨酶（ADA）的合成來影響免疫能力，C正確；
D、ADA基因缺陷症屬於先天性免疫缺陷病，D錯誤．
故選：C．
② 基因療法最早是怎麼運用的
1990年9月14日，一名4歲的小女孩在美國馬里蘭州貝塞斯達市的美國國立衛生研究所的醫療中心接受基因療法。這個4歲的孩子由於遺傳基因有缺陷，以致自身不能生產腺苷脫氨酶，削弱了她對疾病的抵抗力。自從出生以來，她幾乎每天都遭受疾病感染的折磨，只能生活在無菌的隔離帳內。
醫生以滴注法將一種含有這個女孩自己的白血球的灰色溶液輸入她左臂的一條靜脈血管中。這種白血球都已經過改造，她從遺傳得來的有缺陷的基因已經被健康的基因所替代。
整個滴注只花了28分鍾，但這一過程卻標志了人類醫學史上一個具有深遠影響的「基因療法」在人體上的實驗已經開始。這個小女孩成為世界上第一個接受這種實驗性基因療法的病人。
輸液以後所作的試驗表明，她已經首次能產生數量可以觀測到的腺苷脫氨酶。基因療法後，她只患過一次傷風，身體已得到很大改善，甚至能夠離開家去溜冰。她終於可以生活在自然環境里了。醫生說，這種療法幾乎沒有顯示出什麼副作用。
基因療法的應用，被美聯社評選為1991年10項最大的科學成就之一。
③ 運用基因療法可以治療哪類病
利用健康的基因來填補或替代基因疾病中某些缺失或病變的基因。從患者身上取出一些細胞，然後利用對人體無害的逆轉錄病毒當載體，把正常的基因嫁接到病毒上，再用這些病毒去感染取出的人體細胞，讓它們把正常基因插進細胞的染色體中，使人體細胞獲得正常的基因，以取代異常基因。
美國醫學家安德森等人於1990年9月14日，對一例患有腺苷脫氨酶缺乏症（ADA缺乏症，自身不能生產ADA）的4歲女孩進行基因治療，是世界上第一個基因治療的成功範例。
④ 基因治療是將正常基因的功能替換原基因的功能嗎 那麼正常基因的功能會與原基因的功能發生沖突嗎
利用分子生物學方法將目的基因導入患者體內，使之表達目的基因產物，從而使疾病得到治療。基因治療不替換也不可能替換原來基因的，只是導入本該表達而未表達或錯誤表達的基因。打比方說：患病者的胰島細胞B細胞出現突變，胰島素表達量或者表達產生不了胰島素那麼，通過向非正常B細胞導入表達胰島素的正常基因片段便可對疾病進行治療。這個導入的正常基因功能一般不會和原基因發生沖突。
⑤ 1990年對一位因缺乏腺苷脫氨酶基因，而患先天性體液免疫缺陷病的美國女孩進行基因治療．其方法是首先將患
| (1)溫度、培養液pH、無菌環境 動物血清、氨基酸、葡萄糖、無機鹽、水、維生素 (2)運載體 腺苷脫氨酶基因 患者白細胞 (3)腺苷脫氨酶 轉錄、翻譯 (4)①．用「霰彈射擊法」獲得目的基因，用限制酶切割含有該基因DNA，然後篩選出目的基因； ②．用「逆轉錄法」獲得目的基因，這是在有該基因的信使RNA的條件下經過逆轉錄酶的作用而得到目的基因； ③．用「化學合成法」獲得目的基因，這是在分析腺苷脫氨酶的氨基酸序列後推測基因的核苷酸序列，然後人工合成 |
⑥ 基因治療在SCID中的應用
1990年，美國首開基因療法之先河，批准了該治療方案在一名
4歲的腺苷脫氨酶（ADA）缺乏症患者身上的應用。科學家通過基因工程技術，從患兒身上提取了T淋巴細胞，再把校正後的ADA基因植入細胞中，最後注入患兒的血液。經過18個月的治療，該兒童的免疫力大大提高，在水痘流行期也安然無恙。由此，很多科學家自信地宣布，基因療法將帶來一場醫學革命，它能讓現在所謂的絕症不再是絕症.重症聯合免疫缺陷（SCID）該病是由於腺苷脫氨酶ADA缺陷所致。ADA活性缺陷性疾病為常染色體隱性遺傳病。雖然ADA編碼基因也發現有缺失突變，但大部分為鹼基置換突變。ADA酶為一種能將腺苷脫氨基變為肌苷的酶。該基因突變導致ADA活性及穩定性均降低。ADA活性降低使腺苷水平升高，反過來又促進脫氧腺苷及dATP水平升高。dATP升高具有毒性，尤其對淋巴細胞。 這是因為核糖核苷酸二磷酸還原酶的功能是催化DNA合成原料4種脫氧核苷酸的的合成。而dATP是此酶的抑制劑，dATP含量增加將抑制免疫細胞中DNA的合成，做成免疫細胞發育失常。所以正常情況下淋巴細胞具有高活性的ADA，以免受損。ADA活性下降將使細胞損傷或死亡，致細胞體液免疫缺陷。
SCID為人類第一種應用體細胞基因治療技術對之進行治療的疾病，以至於很多SCID患者，成為體外基因治療典範。
⑦ 基因治療是治療遺傳病的有效手段．重症綜合性免疫缺乏症（SCID）是一種嚴重致死性隱性遺傳病，患者的腺苷
（1）T細胞參與人體內的細胞免疫和大部分體液免疫，患者的腺苷脫氨酶缺乏導致T細胞受損，導致患者的細胞免疫和大部分體液免疫喪失．
（2）過程①是將目的基因導入受體細胞中，該過程中目的基因常用的運載體是質粒，將正常ADA基因導入受體菌時需要限制酶將目的基因和質粒切割開，並用DNA連接酶進行連接．
（3）造血幹細胞在胸腺中能增殖分化形成T細胞，受體細胞可選造血幹細胞．
（4）檢測導入的目的基因是否成功表達，可用抗原-抗體雜交檢測，既檢測是否合成腺苷脫氨酶．
故答案為：
（1）T淋巴細胞受損，患者失去全部的細胞免疫和絕大部分的體液免疫
（2）質粒 限制酶和DNA連接酶
（3）造血幹細胞能增殖分化產生T淋巴細胞
（4）患者是否能合成腺苷脫氨酶