常見的基因治療的方法有哪些

1. 世界首例！基因治療拯救白血病

一個人的生命被基因治療所拯救，這在歷史上實屬首次。

在所有常規治療都失敗以後，一歲的Layla（上圖）很快就要因白血病而死。「我們不想放棄我們的女兒，所以我們讓醫生想盡一切辦法，」她的媽媽Lisa在Layla接受治療的倫敦大奧蒙德街醫院發表的一項聲明中說。

醫生們答應了。Layla的醫生們得到了許可，能對捐獻者的免疫細胞進行基因改造，進行試驗性的基因治療。一個月內，這些基因改造免疫細胞殺死了她骨髓中所有的癌細胞。

醫務小組在11月5日倫敦的一場新聞發布會上強調，說她已被治癒還言之過早，至少要在一兩年後才能得出結論。然而目前她恢復得很好，而且沒有癌症復發的徵兆。另外還有其他的病人也接受了同樣的治療。

試驗性療法

Layla在三個月大的時候就被診斷出急性淋巴細胞白血病，這種疾病讓骨髓里的成癌幹細胞釋放出成千上萬不成熟的免疫細胞並使其進入血液。她立刻被送往大奧蒙德街醫院，接受了常規化學療法治療，隨後進行了骨髓移植手術，以恢復免疫系統。

圖片來源：SharonLees/GOSH

在年齡大一點的兒童身上，這種治療通常都會成功，醫院的白血病專家、Layla的其中一個醫生Sujith Samarasinghe說。但對於像Layla這樣的低齡兒童，治癒率卻僅有25%。

Layla是其中一個不太幸運的。化學治療以後仍然檢測到了成癌細胞。盡管如此，醫生還是繼續給她做了骨髓移植手術。[1]「我們希望移植後會出現抗白血病反應，」醫院骨髓移植首席醫生Paul Veys說。這是捐贈者骨髓里的免疫細胞攻擊癌症的一種反應——但還是失敗了。

圖片來源：GOSH

僅僅兩個月，Layla又復發了。「在這種情況下，通常已經沒有什麼希望了，」Veys表示。她的父母Ashleigh和Lisa被告知沒有其他治療的方法了。但他們堅持讓醫生不要放棄。所以醫務組給倫敦大學的Waseem Oasim發了一封郵件，他正在研究一種對抗癌症的基因療法。

細胞攻擊

這種實驗性療法的基本思路是提取病人體內的免疫細胞，用基因工程方法將其改造出攻擊癌細胞的能力，再將其移植回體內。全世界已經有好幾例人體試驗正在進行了。有些試驗中添加了一個叫CAR19的受體基因，這種受體位於T細胞表面。這種基因編碼使T細胞能追蹤並殺死表面帶有CD19這種蛋白的細胞——這種蛋白一般出現在導致急性淋巴細胞白血病的細胞表面。

但給每個癌症患者使用基因工程定製的T細胞並不便宜。而且在Layla體內沒有剩餘足夠的T細胞可供修改，試驗肯定不會成功。「她太小了，也病得太重了，」Qasim說。

然而，Qasim帶領的團隊已經研究出一種「成品化」療法，即將健康的捐獻者捐獻的T細胞進行改造，讓它們可被用於成百上千個病人。通常來說，如果另一個人的T細胞被注射進一個並不完美配型的病人體內，它們會辯認出所有病人的細胞，並將其當作外來細胞攻擊它們。為了防止這種情況，Qasim的團隊用基因改造方法來使捐獻者細胞的一個基因失活，這種基因能表達出能識別外源細胞的受體。

分子剪刀

常見的基因治療只是用於給DNA添加基因。但通過基因改造，特定的DNA序列能夠被「分子剪刀」切割，引入能夠使特定基因失活的變異。Qasim的分子剪刀是一種叫做TALEN的蛋白。

但仍然還有需要克服的問題。病人的免疫系統還能夠辨認出不匹配的T細胞，把它們當作外源細胞進行攻擊。在白血病患者身上，這並不是一個問題，因為他們使用了能夠摧毀他們免疫系統的葯。然而，其中一種葯——一種抗體——也會摧毀捐獻者的T細胞。於是Qasim的團隊又使捐獻者T細胞的第二個基因失活，這樣能使它們不被抗體發現。

正當Layla的醫生們聯系Qasim的時候，他正在與紐約生物科技公司Cellectis合作研究，改造了T細胞，並把它稱做UCART19細胞，但這種細胞僅僅只在小鼠體內進行過試驗。「想到這項試驗從來沒有被應用到人類身上就覺得很可怕，」Layla的父親Ashleigh說，「但毫無疑問我們希望能夠嘗試接受治療。她正被病魔纏身，深陷於痛苦之中，我們必須做點什麼。」就在幾周內，治療果然見效了。

這僅僅是基因改造細胞第二次用於人類。第一次試驗是改造艾滋病病人的T細胞，讓它們對病毒更有抵抗力，然而這些病人當時並不是病入膏肓馬上就要死去。

起伏變幻

分子剪刀的功能是使基因失活，但有時候也可能剪到了錯誤的地方，這就帶來了風險，可能導致如使正常細胞變癌細胞之類的不良影響。

不過三個月以後，Layla進行了第二次骨髓移植手術，以恢復她的免疫系統。這些健康的免疫細胞識別出了UCART19細胞，把它們當作外源細胞消滅了它們，所以基因改造細胞就不再存在於Layla體內有了。

Layla會繼續接受常規測試，直到她的醫生們確認癌症已經治癒。「說她已經治癒還言之過早，」Samarasinghe說，但她存活了下來並恢復得很好。

Cellectis公司計劃在2016年初期全面啟動臨床試驗。雖然Qasim不願意透露細節，但他說英國已經有其他的病人在使用這些細胞進行治療了。他的團隊將在12月佛羅里達州的美國血液學學會會議上介紹這次的案例研究。

我們只能靜候那些試驗的結果，以確保這不是一次性的反應，但如果他們成功了，將會是白血病和其他癌症治療前進的一大步，Qasim說。「這非常振奮人心，」他說，「現在我們還可以用類似研究思路治療相當多的病人。」

[1] 譯者註：急性淋巴細胞白血病的常規治療是在化療成功以後，繼續進行化療或者骨髓移植作為鞏固治療，也就是說一般是化療成功以後才進行骨髓移植。文中這種化療不成功以後進行移植的做法屬於不常規做法，一般用於非常嚴重的難治性白血病。

翻譯/陳娉瑩 審校/馮薇

本文來自：中國數字科技館

2. 基因治療有幾種途徑

基因治療是指將人的正常基因或有治療作用的基因通過一定方式導入人體靶細胞以糾正基因的缺陷或者發揮治療作用，從而達到治療疾病目的的生物醫學新技術。
基因治療有二種形式：一是體細胞基因治療，正在廣泛使用；二是生殖細胞基因治療，因能引起遺傳改變而受到限制。

3. 目前常見的基因治療的方法有哪些

基因治療是指將人的正常基因或有治療作用的基因通過一定方式導入人體靶細胞以糾正基因的缺陷或者發揮治療作用，從而達到治療疾病目的的生物醫學新技術。基因是攜帶生物遺傳信息的基本功能單位，是位於染色體上的一段特定序列。將外源的基因導入生物細胞內必須藉助一定的技術方法或載體，目前基因轉移的方法分為生物學方法、物理方法和化學方法。腺病毒載體是目前基因治療最為常用的病毒載體之一。基因治療的靶細胞主要分為兩大類：體細胞和生殖細胞，目前開展的基因治療只限於體細胞。基因治療目前主要是治療那些對人類健康威脅嚴重的疾病，包括：遺傳病（如血友病、囊性纖維病、家庭性高膽固醇血症等）、惡性腫瘤、心血管疾病、感染性疾病（如艾滋病、類風濕等）。
基因治療是將人的正常基因或有治療作用的基因通過一定方式導入人體靶細胞以糾正基因的缺陷或者發揮治療作用，從而達到治療疾病目的的生物醫學高技術。基因治療與常規治療方法不同：一般意義上疾病的治療針對的是因基因異常而導致的各種症狀，而基因治療針對的是疾病的根源--異常的基因本身。基因治療有二種形式：一是體細胞基因治療，正在廣泛使用；二是生殖細胞基因治療，因能引起遺傳改變而受到限制。
1．基因治療按基因操作方式分為兩類，一類為基因修正（gene correction）和基因置換（gene replacement），即將缺陷基因的異常序列進行矯正，對缺陷基因精確地原位修復，不涉及基因組的其他任何改變。通過同源重組（homologous recombination）即基因打靶（gene targetting）技術將外源正常的基因在特定的部位進行重組，從而使缺陷基因在原位特異性修復。另一類為基因增強（gene augmentation）和基因失活（gene inactivation），是不去除異常基因，而通過導入外源基因使其表達正常產物，從而補償缺陷基因等的功能；或特異封閉某些基因的翻譯或轉錄，以達到抑制某些異常基因表達。
按靶細胞類型又可分為生殖細胞（germ-line cell）基因治療和體細胞（somatic cell）基因治療。廣義的生殖細胞基因治療以精子，卵子和早期胚胎細胞作為治療對象。由於當前基因治療技術還不成熟，以及涉及一系列倫理學問題，生殖細胞基因治療仍屬禁區。在現有的條件下，基因治療僅限於體細胞

4. 寫出遺傳病的三種常用治療方法

遺傳病的治療主要有以下幾種方法。
1. 飲食治療
某些遺傳病可通過控制飲食達到阻止疾病發展的目的，從而達到治療效果。如苯丙酮尿症的發病機制是苯丙氨酸羥化酶缺陷，使苯丙氨酸和苯丙酮酸在體內堆積而致病，可出現患兒智力低下、驚厥等。如果通過新生兒篩查或早期發現，診斷准確，在早期開始著手防治，給嬰兒服用低苯丙氨酸配方「奶粉」，並在兒童期給患兒低苯丙氨酸飲食，如大米、大白菜、菠菜、馬鈴薯等，則可促使嬰兒正常生長發育。等到孩子長大上學時，再適當放寬對飲食的限制。
又如，遺傳性葡萄糖6－磷酸脫氫酶缺乏症（我國長江以南相對多發），臨床表現為溶血性貧血，嚴重時可危及生命。這類病人對蠶豆尤其敏感，進食蠶豆及蠶豆粗製品後即可引起急性溶血性貧血，故又稱「蠶豆病」。對這類患者應嚴格禁食蠶豆及其製品。同時，這種病還可引起葯物性溶血，故平時用葯必須慎重。
2. 葯物治療
遺傳病的葯物治療遵循「補其所缺、去其所余、禁其所忌」的原則。「補其所缺」主要針對某些生化代謝性疾病，使用激素類或酶制劑的替代療法，或補充維生素，通常可得到滿意的治療效果。還有些疾病如先天性低免疫球蛋白血症，可以注射免疫球蛋白制劑，以達到治療的目的。「去其所余」主要針對因遺傳性代謝障礙引起體內某些毒物的堆積，採用鰲合劑、促排泄劑、代謝抑制劑、換血等治療方案，減少毒物的蓄積而造成的危害。「禁其所忌」是針對機體因不能對某些物質進行正常代謝，減少這些物質的攝入，可減少對機體的危害。
3. 手術治療
手術矯治指採用手術切除某些器官或對某些具有形態缺陷的器官進行手術修補的方法。如球形紅細胞增多症，由於遺傳缺陷使患者的紅細胞膜滲透脆性明顯增高，紅細胞呈球形，這種紅細胞在通過脾臟的脾竇時極易被破壞而引起溶血性貧血。可以實施脾切除術，脾切除後雖然不能改變紅細胞的異常形態，但卻可以延長紅細胞的壽命，獲得治療效果。對於腹壁裂、肛門閉鎖等可以在新生兒階段進行手術修復，多指（趾）、兔（齶）唇及外生殖器畸形等，可通過手術矯治。
4. 基因療法
基因治療遺傳病是一種根本的治療方法，即向基因發生缺陷的細胞導入正常基因，以達到治療目的。基因治療說起來簡單，可事實上是一個相當復雜的問題。其難點是如何將正常基因轉入細胞內替代缺陷基因，並能夠輸送到目標組織（器官），使基因進行正常的表達。此種治療方法，目前還處在研究和探索階段之中。
5. 幹細胞治療
幹細胞治療是繼基因治療的概念提出後，用於遺傳病治療的新手段。主要通過定向分化多潛能的幹細胞，獲得某種特定的組織或器官，用於替換病變的組織或器官，所以又稱組織工程。另一種途徑是將幹細胞輸入患者，幹細胞歸巢之後分化成相應的功能細胞，如同骨髓移植。幹細胞治療中的關鍵是獲得幹細胞並進行定向分化，異體幹細胞治療需要組織配型，自體幹細胞治療，需要導入正常基因後方能糾正細胞的缺陷。由利用體細胞核移植得到的胚胎來獲取幹細胞，然後進行基因糾正和定向分化，即誕生「治療性克隆」的新技術，有望在遺傳病的治療上獲得突破，並解決移植排斥問題。

5. 基因病目前有哪些治療的手段

常見的基因遺傳性疾病一般有三種類型:單基因遺傳病、多基因遺傳病和染色體病。基因病目前有哪些治療的手段？

由於遺傳病的本質是基因異常,普通的醫療手段對絕大多數遺傳病還束手無策,因此通過替換或糾正缺陷基因,或者是通過調節基因表達的途徑,對遺傳病進行治療,這就是基因治療。1990年,美科學家率先採用這種方法,成功地完成了世界上第一例遺傳病的基因治療臨床試驗。

6. 腫瘤生物治療的具體方法

凡採用生物技術手段，達到治療腫瘤目的者，皆可列入腫瘤生物治療范疇，主要包括：細胞因子、造血免疫細胞、單克隆抗體、基因導人及疫茵等。是近年來治療腫瘤的新療法，其臨床和基礎研究進展緩慢，且在臨床應用與動物實驗存在較大的差距。簡要介紹以下5種治療。
一、主動特異性免疫治療
人體的免疫功能在抵禦腫瘤發生發展中起著重要作用。近年來腫瘤免疫學研究的進展，已為腫瘤特異性抗原的確定提供了依據。由於腫瘤特異性抗原被人體免疫系統識別並激發免疫反應，調動、激發或增強機體自身的能力去破壞腫瘤細胞。因此，它可以限制瘤體生長，阻止轉移和擴散，促使腫瘤消退。如果用各種自體或異體腫瘤細胞、瘤組織提取物或純化的特異性腫瘤抗原制劑，注人體內，使之產生和增強特異性細胞免疫活性，提高機體對腫瘤的抵抗力，誘導體內的T細胞、B細胞和巨噬細胞來殺傷腫瘤，就可以達到預防和治療腫瘤的目的。這種療法稱之為主動特異性免疫治療。
目前已從細胞水平、分子水平及基因水平制備了腫瘤疫苗。它可分以下4類：①腫瘤細胞疫苗，②腫瘤抗原或抗原肽疫苗。③抗獨特型抗體疫苗。④基因工程疫苗。
(一)腫瘤細胞疫苗
用手術切除後的自體腫瘤細胞，常用射線、葯物、生物和熱處理失去致瘤性，保留抗原性，再加佐劑如卡介苗(BCG)等製成的疫苗，稱為腫瘤疫苗。文獻報道，對結直腸癌病人手術後的腫瘤細胞，經放射線照射後加卡介苗佐劑，製成腫瘤疫苗治療，5年生存率提高了31％，復發率降低了50％，明顯地優於放療和化療的效果。缺點是必須用自身的腫瘤細胞，現制現用，射線照射劑量難以准確掌握。此類疫苗曾用於腸癌、腎癌、黑色素瘤、肺癌及膀胱癌等。
(二)腫瘤抗原疫苗或腫瘤抗原肽疫苗
腫瘤抗原是細胞癌變過程中出現的新抗原物質的總稱。它分為腫瘤恃異性抗原(TSA)和腫瘤相關抗原(TAA)兩類，前者如癌基因(p21)、抑癌基因(p53)，後者如癌胚抗原(CEA)、甲胎蛋白(AFP)。
(三)抗獨特型抗體疫苗
抗原刺激機體產生相應的抗體(Abl)，它的分子可變區(V區)稱為獨特型。它不僅可與穩定的抗原結合，也可作為一種抗原，誘導機體產生抗抗體(Ab2)，稱為抗獨特型抗體，分為人α、β、γ、δ四種類型。其中Ab2β型能代表初始抗原，故稱為「抗原的內在影像」。它作為疫苗的優點是制備較簡單，對那些抗原性質不明確的腫瘤或難以提純抗原的腫瘤，可以用它們的單克隆抗體來制備疫苗。而且抗獨特型抗體本身就是免疫球蛋白，沒有像腫瘤細胞疫苗致瘤性的擔心。Herlyn等曾用模擬結腸癌相關抗原的多克隆羊抗獨特型抗體治療晚期結腸癌病人，皮內或皮下注射劑量0.5mg～4mg/次，分別於0、1、2、5周免疫，結果全部受試者均產生Ab3，13例症狀緩解，無毒副反應。他們又對12例結腸癌術後病人進行相同的治療，50％受試者產生特異性體液免疫反應，有7/12病人腫瘤消退長達1.1年～4.1年。
(四)基因工程疫苗
利用基因工程技術將外源基因〔如腫瘤抗原、抗原肽、細胞因子、細胞因子受體、主要組織相容復合體(MHC)、共刺激分子等基因〕靶向導人腫瘤細胞制備而成。也可用滅活病毒(如SV40痘苗病毒、腺病毒等)重組後製成重組病毒疫苗。這是當前國內外最熱門的基因治療研究領域之一。
二、過繼性免疫治療
過繼性免疫治療是將活化具有殺傷性的免疫細胞轉輸或回輸給腫瘤病人，使其繼承特定的免疫性，提高機體的抗腫瘤能力的一種療法。可供轉輸的細胞有淋巴因子激活的殺傷細胞(LAK)、腫瘤浸潤淋巴細胞(TIL)及細胞毒性T細胞(CTL)等。
適應症：敏感腫瘤 腎癌、黑色素瘤、非霍奇金淋巴瘤。較敏感腫瘤是胃癌、肺癌、乳腺癌及結腸癌。
療效評價：LAK細胞/IL-2療法治療腫瘤病人，療效有限，據統計，腎癌有效率20％，NSCLC約8％。其毒副作用主要為發熱、畏寒、惡心、嘔吐，少數有血壓下降和轉氨酶升高。
三、細胞因子治療
細胞因子是由免疫細胞(淋巴細胞、單核巨噬細胞等)及其相關的細胞產生的調節其它免疫細胞或靶細胞功能的可溶性蛋白，大多屬於糖蛋白。目前應用於腫瘤治療取得較好效果的細胞因於主要有白細胞介素、干擾素、腫瘤壞死因於等。
(一)白細胞介素(IL)：目前發現已有10餘種，不少在抗腫瘤免疫反應中具有重大意義，尤其是IL-1，IL-2。用法、用量和療效略。
(二)干擾素(IFN)：是一類具有高活性、多功能的蛋白質。分為IFN-α，IFNβ和IFNγ。其抗腫瘤作用主要是直接的生物效應：①通過受體抑制腫瘤細胞的增殖。②增加細胞表面的腫瘤抗原，對機體免疫系統產生新的抗原刺激，加強腫瘤免疫。③抑制血管內皮細胞形成，減少瘤細胞擴散和轉移。毒副作用主要表現為骨髓抑制，粒細胞減少、發熱、倦怠、無力及體重減輕。
(三)腫瘤壞死因子(TNF)：是一種僅傷害腫瘤細胞而不傷害正常細胞的蛋白因子。可分為TNF-α和TNFβ。通過直接產生細胞毒性和細胞阻抑作用、對毛細血管內皮細胞直接產生細胞毒作用和免疫調節作用，對肺癌、腎癌、黑色素瘤、乳腺癌、直腸癌、胃癌及子宮頸癌等產生治療作用。毒副作用有嚴重的發熱、寒戰、厭食、頭痛、疲勞、惡心及低血壓等。
四、抗腫瘤抗體的導向治療
抗腫瘤抗體的導向治療是以抗腫瘤抗體為「載體」，具有細胞毒作用的物質為「彈頭」，通過載體與腫瘤相關抗原的免疫蛋白結合，提高腫瘤內葯物濃度的一種治療方法。「彈頭」(抗體的偶聯物)有免疫毒素，如蓖麻毒素；化療葯物，如阿黴素及放射性核素3類。應用抗體與放射性核素的偶聯物進行腫瘤治療者稱為放射免疫治療。
(一)抗體類型
1.多克隆抗體 是最早用於導向治療的載體，Order首先用131碘。抗鐵蛋白的多克隆抗體進行肝臟腫瘤導向治療。
2.單克隆抗體(McAb) 因其特異性高，是當前導向治療中用得最多的抗體。可分為鼠源性McAb和人源性McAb。
3.基因工程抗體 用基因工程的方法將抗腫瘤抗體中的有效片段製成的抗體，可分三種：人－鼠嵌合抗體、改形抗體和全人化抗體。
(二)偶聯物類型
1.免疫毒素是指抗體與毒性蛋白的偶聯物。毒性蛋白有細菌毒素(如白喉毒素)、植物毒素(如蓖麻毒素)及細胞毒素(如腫瘤壞死因子等)。
2.免疫化療葯物是指抗體與化療葯物的偶聯物。
3.放射免疫偶聯物是抗體與放射性核素的偶聯物。它是利用放射性核素(主要是β粒子)發射的能量殺死瘤細胞，也可稱為內照射放療。此類偶聯物是上述3種偶聯物中最有效的1種。
(三)放射性核素的選擇
目前，臨床上應用最多的是發射β粒子的放射性核素，如90銥(90Y)、188錸(188Re)、131碘(131I)等。最有希望的核素是90銥，但由於來源及標記方法較困難，目前最常用的是131碘。
(四)臨床應用
1.放射免疫治療應用范圍放射免疫治療是腫瘤常規治療方法的補充而非替代。其適用范圍：①手術不能切除或不願手術。②手術切除不徹底或已經轉移。③術後復發無法再手術。
3.毒副作用較少，有骨髓輕度抑制。
4.局部用葯 經靜脈注射的抗體標記物，在腫瘤細胞中結合量很少。採用局部給葯可提高療效。局部給葯分為動脈內注射、腔內(心包、胸腔、腹腔等)注射及瘤內注射等。
五、腫瘤的基因治療
基因治療是利用基因轉移技術將各種目的基因(包括正常、改組、病毒基因等)轉入人體內以達到治療疾病的方法。1988年FDA正式批准了第一個向人體移人外源性基因的申請。目前，基因治療的對象也從過去罕見的單基因疾病轉向常見的基因病和多基因病，如惡性腫瘤等。
基因治療應用途徑：1.離體法 在體外進行基因修飾後再回輸到體內，如體外基因修飾的TIL、瘤苗等。2.體內法 直接體內應用，如將細胞因子或腫瘤抗原的基因表達載體直接體內注射或瘤內注射。
存在的問題：基因治療是當前國際生物醫學的研究熱點，但目前僅處於初期，距實用還有相當大的距離。美國治療的600多人中無一例產生較明顯的效果，說明基因治療研究的艱巨性和復雜性。說明基因治療是一項艱巨、長期的任務，不是幾年、十幾年就可完成的工作。

7. 我被檢測出來有基因缺陷，請問該怎麼辦

你好，首先對你的病情感到難過！！！其次我想首先要鼓勵你，你要知道現在已經知道病症了千萬不能恐懼害怕，換位思考一下，幸虧你查出來了，要是一直沒當回事豈不是更糟。所以你是幸運的。還要多查詢有關方面的信息，問問你的基因缺陷病是否會伴性遺傳看看對下一代生育有無影響。
不要害怕，你剛剛21歲想死也是過早了，正是年輕力壯的年齡，對病魔的抗爭也最有能力，要找到問題解決問題，其實基因缺陷病也並非那麼可怕，我們現在已經可以做到將健康的外源基因導入有基因缺陷的細胞達到治療基因缺陷的目的。請放心有一個健康的心態就已經戰勝了一半。我的老爺曾經患癌症中期，但是心態不錯，頑強的作完手術和化療也吃了不少苦，不過現在已經痊癒了。多找找醫生吧，找好的醫生他們會有辦法的，何況也許他們見過的病人肯定不止你一個，肯定會有辦法的，別慌別崩潰，吉人自有天相，我祝福你
下面是找到的一點資料，希望對你有用（切忌亂投醫投錯醫，迷信和恐慌）：
基因治療是指將人的正常基因或有治療作用的基因通過一定方式導入人體靶細胞以糾正基因的缺陷或者發揮治療作用，從而達到治療疾病目的的生物醫學新技術。基因是攜帶生物遺傳信息的基本功能單位，是位於染色體上的一段特定序列。將外源的基因導入生物細胞內必須藉助一定的技術方法或載體，目前基因轉移的方法分為生物學方法、物理方法和化學方法。腺病毒載體是目前基因治療最為常用的病毒載體之一。基因治療的靶細胞主要分為兩大類：體細胞和生殖細胞，目前開展的基因治療只限於體細胞。基因治療目前主要是治療那些對人類健康威脅嚴重的疾病。包括：遺傳病（如血友病、囊性纖維病、家庭性高膽固醇血症等）、惡性腫瘤、心血管疾病、感染性疾病（如AIDS、類風濕等）。

廣義的基因治療是指利用基因葯物的治療，而通常說的狹義的基因治療是指用完整的基因進行基因替代治療，一般用DNA序列，主要的治療途徑是體外（ex vivo）基因治療，即在體外用基因轉染病人靶細胞，然後將經轉染的靶細胞輸入病人體內，最終給予病人的療效物質是基因修飾的細胞，而不是基因葯物。除間接體內法外，還可以用基因葯物進行直接體內途徑治療，這些基因葯物可以是完整基因，也可以是基因片段（包括DNA或RNA）；可以是替代治療，也可以是抑制性治療（包括DNA轉錄水平和mRNA翻譯水平）。基因葯物不但可用於治療疾病，而且可用於預防疾病。這類基因葯物治法簡單易行，發展迅速，新型基因葯物不斷產生。從1990年轉移ADA基因到現在的大部分基因治療臨床試驗都是體外基因治療，先從病人體內獲得某種細胞（例如T淋巴細胞），進行培養，在體外完成基因轉移後，篩選成功轉移的細胞擴增培養，然後重新輸入患者體內。這種方法雖然操作復雜，但效果較為可靠，稱其為。同時，科學家們又千方百計設計出更加簡便的基因治療方法。例如，1994年美國科學家利用經過修飾的腺病毒為載體，成功地將治療遺傳性囊性纖維化病的正常基因cfdr 轉入患者肺組織中。這種直接往人體組織細胞中轉移基因的治病方法叫做體內（in vivo）基因治療。