臨床研究真正落到實地的方法

1. 什麼叫臨床研究

臨床研究分為多種。人們用研究來檢驗腫瘤預防、篩檢、治療和方法能否改善腫瘤病人生存質量。人們用臨床研究來評價可能有效的腫瘤治療方法的安全性和有效性。一個病人進入一項治療研究並不意味著他僅僅接受實驗性治療，情況經常是新葯物或新療法與目前有效的葯物或方法結合應用，來觀察是否有額外的效果。

新葯物活治療的臨床研究可以分為三期，每期的目標如下：

一期 臨床試驗 目的是檢驗試驗用葯對人體的安全性。也可以研究最佳劑量和給葯方法。通常一期臨床試驗只在小部分病人中進行。

二期臨床試驗 目的是檢驗治療對一種或幾種腫瘤的的作用。

三期臨床試驗 通常比前兩期試驗大得多，要涉及許多病人。在這些研究中，將試驗用葯或試驗方法與當前認可的治療葯物或方法用於治療同一種腫瘤，比較其效果。

2. 臨床研究怎樣隨機方法

可採用分層隨機、分段隨機的方法。運用統計軟體，按參加單位病例分配數及隨機比例生成隨機數字分組表後進行分組。這個工作專業性較強，一般由臨床試驗統計單位負責。

3. 常用的醫學研究方法

預防醫學 第二節 描述流行病學方法 現況研究 優點：簡便易行；樣本在總體中的分布均勻，代表性比較好；抽樣誤差一般小於單純隨機抽樣。 局限性：總體較大時，抽到的個體分散，資料難以收集；總體各單位排列有某種規律、而且與研究結果有關時，若利用該排列抽樣，可產生系統誤差（偏倚）。 . 預防醫學 第二節 描述流行病學方法 分層抽樣 將調查的總體按照某種特徵分成若干層，然後在每層中進行隨機抽樣的方法。 可按年齡、性別、職業、種族等分層 在各層內再進行隨機分組 層 層 層 總體 . 預防醫學 第二節 描述流行病學方法 . 預防醫學 第二節 描述流行病學方法 分層抽樣 優點：抽樣誤差小；便於對不同層採用不同的抽樣方法；便於對各層獨立進行分析；當層間變異大、層內變異小時，最適合用分層抽樣的方法。 局限性：總體較大時，抽到的個體分散，資料難以收集，不適於大型流行病學研究 . 預防醫學 第二節 描述流行病學方法 現況研究 整群抽樣 從總體中隨機抽取若干群體為抽樣單位，對其中所有人進行調查的方法。 將總體分成若干群組 以群組為抽樣單位進行隨機抽樣 被抽到的群組中的全部個體均為調查對象 . 預防醫學 第二節 描述流行病學方法 現況研究 cluster sampling . 預防醫學 第二節 描述流行病學方法 現況研究 整群抽樣 優點：易於組織、實施方便，易為研究對象所接受，節省人力和物力。 局限性：抽樣誤差較大，通常要比其他方法增加1/2的樣本含量，分析工作量也較大。 . 預防醫學 第二節 描述流行病學方法 現況研究 多級抽樣 抽樣過程分階段進行，每個階段可採用以上任意一種方法抽樣，即將上述抽樣方法綜合運用，優勢互補。常用於大型流行病學調查。 先將總體分成若干層，然後整群抽樣 按行政區域逐級進行整群抽樣。從總體中抽取范圍較大的單元（一級抽樣），從一級單元中抽取范圍較小的單元（二級抽樣），依此

4. 前瞻性的臨床試驗用什麼統計學方法

您好，很多的，前瞻性只是一個收集數據的描述。看試驗設計、評價指標等，才可以知道具體的方法。

下面是一點資料的擴展，希望對您有幫助。
隨機對照臨床試驗是前瞻性研究，是檢驗某種假設最有力的方法。採用隨機化分組，兩組均衡性好，可比性強，排除混雜偏倚；有嚴格的診斷、納入、排除標准，入選對象均質性好，觀察指標與判斷統一，減少入選偏倚；雙盲法又可減少測量偏倚，研究者按研究目的控制整個試驗過程，保證了研究質量，增強結果真實性。但臨床試驗以人為研究對象，很多時候由於客觀存在的問題及倫理道德因素，無法進行隨機對照雙盲的臨床試驗，非隨機對照臨床試驗同樣具有重要價值。
一、病例報告(case report)
是對罕見病進行臨床研究的重要形式。對單個病例或10 例以下病例詳盡的臨床報告，包括臨床、組織化學、細胞學、免疫學、電鏡、遺傳學等各方面資料，由於是個例報告易產生偏倚，在臨床試驗中僅用於早期重大治療措施的闡述。
二、病例分析(case analysis)
數十例以上，分析臨床特點，結論有局限性。在研究初期或外科重大手術仍然是重要的手段。
三、非隨機同期對照研究(non-randomized concurrent control trial)
研究對象接受何種治療由主管研究的醫師決定，或根據病人或病人家屬是否願意接受某種治療而分組。優點是方便、簡單，容易被醫師和病人接受，依從性較高。缺點是難以保證各組間治療前的可比性。治療組和對照組在基本臨床特徵和主要預後因素方面分布不均，可能導致研究結果的明顯偏倚。
四、自身前後對照研究(before-after study)
即同一組病人先後接受兩種不同的治療，以其中一種治療作為對照，比較兩種治療結果的差別，以確定所考核葯物的療效。適用於慢性穩定或復發性疾病，如高血壓和高血脂等。由於同一組病例先後作為治療組和對照組而接受治療，可確切判斷每例患者對研究因素和安慰劑的反映，具有良好的可比性，結果的可靠性亦遠高於不同病例組的前後對照研究。缺點是每一例的研究期限延長一倍，病人的依從性容易受到影響。在前後兩個治療階段之間，需要根據前一階段所用葯物半衰期的5～7倍時間停止給葯，作為洗脫期(washout period)，然後開始第二階段治療，目的使第一階段作用不致於影響第二階段。其他必備條件是第一階段葯物不能對第二階段起作用。如第一階段已治癒或死亡的病例不能進入第二階段，就不能用此方法。
五、交叉對照研究(crossover design)
是對兩組受試者使用兩種不同的治療措施，然後相互交換處理措施，最後比較結果的試驗方法。優點是每例病人先後接受試驗組或對照組的治療，消除了不同個體間的差異。隨機分組可避免組間差異和人為選擇偏倚，需要的病例數較少。缺點是應用病種范圍受限，對於各種急性重症疾患或不能回復到第一階段治療前狀況的疾病(如心肌梗塞)，及那些不許可停止治療讓病情回到第一階段的疾病(如心力衰竭)等，都不能採用交叉對照試驗。兩個階段的治療可能有重疊，故需要一個洗脫期，其長短依所選葯物的半衰期和病種、病情而定。每階段治療期的長短受到限制，有些葯物的有效性可能尚未發揮；整個研究觀察期較長，不能避免病人的病情和觀察指標的自然波動，病人的依從性不容易得到保證。
六、歷史性對照研究(historical control trial)
比較現時給予試驗葯物治療的一組病人結果與既往治療的一組患同種疾病但未給予該葯治療的病人結果，以評價該葯的療效。缺點是特別容易產生偏倚，不能保證兩組病人的病情和所考核的葯物以外的治療是否具有可比性。亦不能排除目前所治療病例結果的改善實際上是由於其它因素的作用而造成結論錯誤。
七、序貫試驗(sequential trial)
試驗樣本數事先不固定，而是每試驗一對研究對象後，立即分析，再決定下一步試驗，直到可以判斷出結果時即停止試驗。優點在於可以避免盲目加大樣本而造成浪費，較適合臨床工作的特點，計算亦較簡便。缺點是僅適用於單指標的試驗。
八、單病例隨機對照試驗(n of 1試驗)
即對臨床單個病例用多種葯物作隨機對照試驗，以隨機化決定病人接受哪一階段的葯物試驗。例如病人隨機接受治療葯物，然後接受安慰劑或其他治療。篩選出確實對該病例有效的葯物，用於治療。單病例試驗要求雙盲試驗，定量評估對病人在每一階段的症狀，試驗將持續到病人和醫師都能決定哪一種療法更有效為止。適用於慢性病需要長期治療者如冠心病、心絞痛，或心理、精神性疾病的治療研究；或患者服用多種葯物，其有效與無效、療效與不良反應相互摻雜，而又不能相互識別，但又必須弄清各自效應，以決定棄舍的情況。這種試驗不能提供治療效果的最可靠證據，不適用於急性病和可以治癒的疾病。

5. 談一談臨床研究中的隨機、對照、盲法、重復這四個基本原則的內涵和形式

摘要 隨機化的原則。隨機化的原則是指每個個體都有同樣的機會進入不同的試驗組或對照組中，對每個納入對象的種屬、年齡、體質、性別、營養健康等情況要闡述清楚、明確，保證各處理組間在大量不可控制的非處理因素的分布方面盡量保持均衡一致而採取的一種統計學措施。隨機化可通過隨機數字表或計算機軟體實現，未經過隨機化分組的研究通常會產生偏倚。因此，在臨床科研實際中，為避免出現實施偏倚，必須應用隨機化隱藏和雙盲。

6. 實地調查的方法有哪些

第九章
實地調查法
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第三節
實地調查收集資料的方法是什麼
一、實地調查中的觀察
實地調查有多種收集資料的方法，包括觀察、訪談、收集文件、心理投射以及通過使用照相機和錄像等工具記錄的資料。其中觀察和訪談是實地調查中收集資料的重要方式，並且實地調查中的觀察與訪談不同於一般的觀察與訪談。
（一）參與觀察
1．什麼是參與觀察
參與觀察也稱為自然觀察，它是指研究對象在自然的狀態下研究者參與某一情境對研究對象進行觀察。在定性教育研究中，參與觀察是研究的主要方法之一。
2．觀察活動中研究者參與的程度
區分觀察策略的主要區別，是有關觀察者參與程度的問題。這不僅僅是參與和不參與之間的選擇。參與的程度，是完全進入場所作為一個完全參與者，到完全脫離這一場所成為旁觀者的連續體。這兩個極端之間的連續向度中具有極大的變異。在參與和觀察之間的連續體上，斯潘帝尼（Spradley）將觀察者的參與方式區分為下列五種：
（1）完全不介入所研究的人們的活動，例如，坐在電視機前觀看系列的電視節目、兒童卡通或廣告片，並分析其主體，觀察者即完全不介入。
（2）介入程度低：觀察者出現於現場，並不積極與人們互動，只是找一個觀察地點作觀察記錄，或與人們有些交談，在公共場所所觀察都是從這個程度的參與開始，場所的人們不認識觀察者，也不知道他在做什麼。
（3）中度的參與：參與者尋求維持現場的局內人和局外人之間的平衡，亦即維持參與和觀察之間的平衡。
（4）主動積極的參與：觀察者做現場人們所做的事，主動積極地參與人們的活動，更充分地知道人們和行為規則。
（5）完全的參與、介入程度最高：在研究現場，觀察者已經是日常的參與者，研究自己的日常生活或工作的現場。教師進行的行動研究就包括一個完全參與的觀察活動。
3．進行參與觀察的基本要求
（1）參與觀察者的活動須有明顯的自覺，記住場所中的活動，提高注意的層次。
（2）參與觀察者需要做較廣角度的觀察，日常的參與者較受限於個人的目的。
（3）日常的參與者通常局限於個人的主觀經驗和目的，參與觀察者則同時經驗局內人和局外人的角度，一方面入乎情境中，經驗局內人的情感和經驗，一方面出乎情境之外，觀察現場中的人們和活動。
（4）參與觀察者需要有自我反省的能力，學習以自己為研究工具，增進自己對情境的敏感度，以搜集豐富的資料。
（5）參與觀察者需要做仔細的記錄，記錄客觀的觀察和個人主觀的感覺。
（二）觀察角度的選取
1．全面觀察
觀察活動並沒有特定的焦點，全面注意場所中的研究對象的活動。一般參照下列三種問題，進一步觀察發現某些較特定的資料：
（1）什麼……（地方、行動、事件、感情等）？
（2）你可不可以仔細地描述……（物體、時間、目標等）？
（3）你可不可以告訴我有關所有的……（人們、活動等）？
全面觀察往往是觀察初期的一個階段。
2．焦點觀察
研究者在現場逐漸找到觀察的焦點後，即增加焦點的觀察。研究者在現場選擇觀察焦點的標准包括以下幾種。
（1）研究者個人的興趣：初步分析觀察資料所呈現的各個領域，研究者問自己哪些領域看起來是有興趣的，也許自己以前所做的研究或閱讀將對那些有興趣的事有作用。
（2）被研究者的建議：有時正在被觀察研究的人們也會提出他們覺得重要的事情，研究者可參照他們的建議，選擇進一步觀察的焦點，有時注意聽人們經常重復的話題，也可能是觀察的焦點，如果研究者已經和現場的人們建立密切的關系，也可直接問他們：「你認為什麼是最重要的部分？」
（3）理論的興趣：初步分析觀察資料所呈現的各個領域，有些會涉及研究者理論背景。例如，一個具有社會學理論背景的研究者會對學校的某些社會組織有興趣，開始觀察一個三年級的班級。並辨認出許多社會組織的領域（有關孩子的、教師的、或群體的）。
（4）符合社會的需要、初步分析觀察資料所呈現的某個領域，如果是社會上人們關心的問題或文化環境中的主要問題，也可能是觀察的焦點。
（三）觀察記錄
1．快速而完整地記錄
在直接觀察中，把一切過程完整而真實地記錄下來是很重要的。即使是錄音機和照相機，都不能完全捕捉事件發生過程中的所有相關方面。實地研究方法最大的長處，就是研究者能夠在行為現場觀察並思考。如果可能的話，你們應該在觀察的時候記錄你們的觀察，若不可行，也應該在事後盡快地記下筆記。
2．有區別地記錄
記錄應該包含研究者的經驗觀察和他們對事件的詮釋，要記下研究者「知道」已經發生的和他們「認為」已經發生的事，然而重要的是研究者也要將這些不同的記錄加以區別。
3．有準備地記錄
正如我們不能期望觀察到所有事物一樣，我們也不可能記錄所有觀察到的東西。在研究開始之前，有些最重要的觀察是可以預料的，有些則會隨著觀察的進展逐漸明顯。有時候，研究者可以准備一些標準的記錄格式，這樣會使記錄工作簡單一些。
二、實地調查中的訪談
（一）實地調查中的訪談
1．訪談可以補充參與觀察的不足
參與觀察是在自然情境中直接看到人們所做的和所說的。如果研究者希望了解人們內心的觀點，除了觀察他們正在進行的活動或事件，同時也需要訪問他們，才得以了解他們的信念、動機、判斷、價值、態度和情緒。參與觀察通常相當費時和費力，而且因為觀察者無法直接觀察現場過去發生的事，也不能強行進入所有的場所和私人的情境，因此參與觀察並不完全適用於所有的研究情境。而訪談的方式則能補充參與觀察的不足。
2．什麼是定性訪談
所謂定性研究的訪談，是根據大致的研究計劃在訪談員和被訪者之間的互動，而不是一組特定的、必須使用一定的字眼和順序來詢問的問題。定性訪談就是在本質上由訪談員確立對話的方向，再針對被訪者的若干特殊議題加以追問。理想的情況是由被訪者負責大部分的談話。
3．定性訪談的特點
定性訪談有反復性和持續性兩大特點：
（1）定性訪談的設計是反復的，這表示在研究中重復收集信息，加以分析、篩選、驗證；
（2）定性訪談持續性指的是，在研究過程中一再地修正問題的形式。
（二）訪談的一般做法
1．確定主要訪談對象
訪談往往和參與觀察相聯系，通過參與觀察，研究者能注意到哪些人最值得進行訪談，這些人通常即是擁有最多第一手資料的主要訪談對象。研究者也能通過參與觀察檢驗主要訪談對象的談話資料是否符合其實際行動。
2．確定訪談時間和次數
研究者通常要進行訪談之後，才能知道要與訪談對象做多少次訪談。既然不能預告要與訪談對象做多少次訪談，就要避免一開始就要求訪談對象承諾花很多時間做訪談，在做了一次或者幾次訪談之後，再較直接地和訪談對象討論進一步的訪談時間表。
訪談的次數和時間參照研究者和訪談對象各自的時間表而定。對於成人來說，每次訪談通常需要兩個小時。如果時間太短，可能無法探索許多主題；如果時間太長，則可能讓研究者和訪談對象都覺得很累。為了保持訪談的流程，應該試著每個星期都和訪談對象會面。至於訪談地點，應試著找一個不受干擾的場所，例如在訪談對象的家裡或研究者的私人辦公室，讓訪談對象覺得輕松自在。
3．形成良好的訪談關系
訪談者和訪談對象的關系大多數是單向的。經由這種關系，訪談者有機會進行研究以獲得學位或出版成書。而訪談對象可以獲得的，除了滿足於有人認為他們的生活和觀點是重要的，並沒有很多實質的回報，但他們必須付出很多時間和精力接受訪談。由於這種單向的關系，訪談者必須努力維持訪談對象的訪談動機，維持關系的最好方式是將訪談對象視為一個人而不僅僅是資料的來源。
在進行訪談期間，訪談者和訪談對象的關系可能趨向於緊張。一方面訪談對象可能厭倦回答問題或開始覺得訪談是他們生活中的負擔；另一方面訪談者可能開始對訪談對象不願回答問題或跳開特定的問題而感到不耐煩，結果兩人都對訪談感到厭煩。面對這樣的情形，訪談者應該試著敏感地察覺訪談對象的情緒低潮，當覺得有些事不對勁時，可對訪談對象表達關切以緩和緊張的氣氛；有時也可暫時停止訪談，休息一段時間，或一起進行一些社交或娛樂活動，藉以增進雙方的友誼關系。
（三）訪談的記錄
如果訪談是搜集資料的主要方法，研究者在訪談期間最好做仔細的訪談日記，在日記上列出每次訪談討論到的主題，這可幫助研究者知道已經討論過哪些話題。日記也可替代參與現場觀察記錄中的「觀察者的評注」，在日記中可記下資料呈現的主題、解釋和可以了解訪談對象語言意義的表情和姿勢，這些記錄有助於引導進一步的訪談。
三、實地調查中其他收集數據的方法
實地調查法強調豐富地描述現場和人群的現象，因此需運用多重資料來源。研究者可參照個人的研究取向，選擇使用各種不同的搜集資料方式，以增進研究結果的可信性。
（一）
搜集文件
就實地調查而言，文件的主要用途是檢驗和發現研究的線索。
（二）
投射
選擇使用一般的心理研究工具或測驗，可以補充和增進現場工作，這里以投射技術為例說明其在實地調查中的應用。投射技術是可使人們產生有關文化和心理反應的資料，這些反應通常呈現個人的需要、害怕、愛好和一般的世界觀。例如，羅夏克墨漬測驗是一個古典的投射技術。心理學家或精神病學家讓病人解釋一系列墨漬圖片，再根據病人的反應資料作論斷。人類學家亦運用羅夏克墨漬測驗、主題統覺測驗、畫人測驗、或語句完成法等投射技術，引發人們的反應和價值態度，以探究人們的文化特質。
（三）
照相機
選擇使用一般的心理研究工具或測驗，可以補充和增進現場工作，這里以投射技術為例說明其在實地調查中的應用。投射技術是可使人們產生有關文化和心理反應的資料，這些反應通常呈現個人的需要、害怕、愛好和一般的世界觀。例如，羅夏克墨漬測驗是一個古典的投射技術。心理學家或精神病學家讓病人解釋一系列墨漬圖片，再根據病人的反應資料作論斷。人類學家亦運用羅夏克墨漬測驗、主題統覺測驗、畫人測驗、或語句完成法等投射技術，引發人們的反應和價值態度，以探究人們的文化特質。
（四）
錄像機

7. 臨床試驗性研究的基本原則有哪些

簡言之，需要遵循的原則應該是科學和倫理。

具體實施中可以概括為3方面基本原則：
1。臨床試驗必須過程規范，結果科學可靠，保護受試者的權益並保障其安全，根據《中華人民共和國葯品管理法》、《中華人民共和國管理法實施條例》，參照國際公認原則，制定本規范。
試驗前，必須周密考慮該試驗治療效果和可能產生的危害，預期的受益應超過可能出現的損害。選擇臨床試驗方法必須符合科學和倫理要求。
2。受試者的個人權益、安全應得到最大程度的保護，受試者的權益、安全和健康必須高於對科學和社會利益的考慮。
進行臨床試驗前，申辦者必須提供試驗葯物的臨床前研究資料，和臨床資料，作為科學依據。
臨床試驗必須具有科學性，試驗方案應具有詳細的規定和描寫。
3。臨床試驗必須遵循方案實施，該試驗方案需經倫理委員會批准。受試者應在參加臨床試驗前簽署知情同意書。應給受試者提供醫療關愛。
研究者應具備承擔該項臨床試驗的專業特長、資格和能力。
所有臨床試驗文件應完整記錄、處理及保存。

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8. 臨床檢驗的研究方法

臨床檢驗主要是運用物理學、化學和生物學等的實驗方法對各種標本（包括血液和其他體液標本、分泌物標本、排泄物標本以及組織標本等）進行定性或定量分析，以獲得反映機體功能狀態、病理變化或病因等的客觀資料。
臨床檢驗應提供有臨床價值的並且盡可能准確的結果，以使臨床醫生能對病人的疾病作出正確的診斷和及時的治療，並為觀察療效、推測預後以及疾病的預防等提供有關信息。同時，還應為臨床提供必要的咨詢，正確解釋檢測結果並最大限度地利用各種信息。欲達到此目的，除了檢驗人員應具有良好的素質之外，臨床檢驗所採用的分析方法和檢驗儀器也很重要，包括按分析檢測要求選用適當的標本，正確地分離和保存標本，選用合乎要求的各種器具，應用符合分析檢測要求的試劑，採用質量和性能可靠的分析方法和檢測設備，適當的檢測速度以及科學、准確地理解和解釋檢驗結果等。當然，嚴格和有效的實驗室質量管理體系是必不可少的。近幾十年來，有關基礎科學飛速發展，新的分析檢測的方法和儀器不斷涌現，大大推動了臨床檢驗的發展，使臨床檢驗在疾病的預防、診斷和治療中發揮著越來越大的作用。

9. 臨床研究證據真實性評價可以從哪幾個方面進行分析

臨床研究證據真實性評價可以從證據形成的原因；發現證據時的客觀環境；證據是否為原件、原物，復製件、復製品與原件、原物是否相符；提供證據的人或者證人與當事人是否具有利害關系；影響證據真實性的其他因素等方面根據案件的具體情況，審查證據的真實性。
法律分析
證據形成包括證據形成的原因、過程和結果。證據形成的原因是指證據本身的形成過程，它可以反映證據來源的可信程度。證據的形成往往受主觀和客觀因素的影響，比如動機、利害關系等。審查證據形成的原因，也是判斷證據的可信度的方法之一。證據被發現時，肯定要處於一定的環境之中，必然會與其所處的環境有著密切的關系。所以對證據所處客觀環境的審查也是認定證據真實性的重要方法。比如要考慮案件現場的燈光、距離、噪音等因素對證人的影響；檢驗、鑒定的儀器設備是否符合質量標准。因此，判斷證據的真實性，要全面考慮證據被發現時的客觀環境，防止片面性。原件直接來源於案件事實，可靠性強，證明價值也更大。如果是復印件，很可能因為無法確定其來源和真實性，很難被採信。因此，如果要想確定一個證據是否具有真實性，可以從證據形成的原因以及是否為原件等方面去進行審查，由於事物的復雜性，證據的真實性還會受到其他因素的影響。
法律依據
《中華人民共和國民事訴訟法》 第六十四條 當事人對自己提出的主張，有責任提供證據。當事人及其訴訟代理人因客觀原因不能自行收集的證據，或者人民法院認為審理案件需要的證據，人民法院應當調查收集。人民法院應當按照法定程序，全面地、客觀地審查核實證據。

10. 真實世界臨床研究是什麼

1. 真實世界研究是指研究數據來自真實的醫療環境，反映實際診療過程和真實條件下的患者健康狀況的研究。真實世界研究的數據來源非常廣泛，可以是患者在門診、住院、檢查、手術、葯房、可穿戴設備、社交媒體等多種渠道產生的海量數據。數據類型可以使研究數據，如基於特定研究目的患者調查、患者注冊登記研究（registry study）、電子病歷、以及基於真實醫療條件開展的干預性研究（如實效性隨機對照試驗）的數據；也可是非研究數據，如多種機構 （如醫院、醫保部門、民政部門、公共衛生部門）日常監測、記錄、儲存的各類與健康相關的數據，如醫院電子病歷、醫保理賠資料庫、公共衛生調查與公共健康監測（如葯品不良事件監測）、出生/死亡登記項目等。

2. 真實世界研究最早提出時，主要是針對新葯和醫療器械Ⅲ期臨床試驗中無法回答的實際臨床診療和醫療管理決策的問題而產生， 通過建立一套更接近臨床真實條件的方法體系，解答諸如葯物治療的實際效果及人群差異、不同葯物間的比較效果、治療的依從性等傳統臨床試驗無法回答的問題。真實世界研究的廣泛運用，決策者（如葯監、醫療管理、醫保等各部門）為了更好地管理報銷決策時的不確定性、葯品上市後安全性監測，需要大量貼近臨床醫療實際的研究結果，以及更貼近自然環境的流行病學數據、包括現有診療措施的依從性、合規性，甚至成本數據，從而使得真實世界研究的應用更加廣泛。隨著大數據時代的到來，技術革新，機器學習的發展，特別是EDC(電子病歷報告)的廣泛應用，大樣本量觀察性研究的證據強度和重要性開始發生變化，甚至在衛生政策決策中對隨機對照試驗進行挑戰。